リボミック（4591） – 2022年3月期決算説明会（質疑応答）

News Release 各 位 2022 年 5 月 19 日 株式会社リボミック （コード番号：4591 東証グロース） 2022年3月期決算説明会（質疑応答） 2022年5月17日（火）開催のアナリスト、機関投資家向け2022年3月期決算説明会における質疑応答を記載させて頂きます。 をご高覧願います。 尚、決算説明会の内容につきましては、一昨日掲載しました関連資料並びに本日配信の動画1．RBM-007（滲出型加齢黄斑変性）について 質問 回答 抗VEGF薬治療歴のあ仮説にはなりますが、長期治療歴のある患者では、病歴の進行やる患者に対する２つ抗VEGF薬の投与に基づき、既に網膜構造の不可逆的な変化が起の試験と、治療歴のこっている可能性が大きいのに対して、ナイーブな患者では網膜ない（ナイーブな）構造変化が進行していないと考えられ、その違いがRBM-007の患者に対する効果の差になっているのかもしれません。 TEMPURA試験ではRBM-007の効果が異なる結果となったのはなぜか。 未治療のナイーブな治験デザインは、ナイーブな患者を被験者とする以外は、基本的患者に対する治験をにTOFU試験と同様なデザインにすることが妥当です。アイリー今後行う際には、どアやルセンティスなどの抗VEGF薬を比較薬として、RBM-007単のような治験デザイ独投与あるいは抗VEGF薬との併用投与を行い、治療効果を比較ンを想定しているするものとなります。RBM-007と既存薬（抗VEGF薬）との差別か。 化はそれらの標準的なP2試験が終了したのちに検討することが妥当だと考えています。 1 既存薬が複数ある中現在上市済み、あるいは開発中のwet AMDに対する薬剤は全てで、RBM-007を開発VEGFをターゲットとしているのに対して、RBM-007が唯一する意義は何か。 VEGF以外の標的であるFGF2をターゲットとしていることが特徴です。大手製薬メーカーがさまざま抗VEGF薬の誘導体を開発していますが、それらは全て既存薬のfine tuningに属するもので、全く新しい標的や全く新しい作用機序（MOA, Mode of Action）をもつ新薬の開発には成功していません。10数年前に開発された抗VEGF薬については、これまで臨床に使用されてきた過程で、医療ニーズを満たさない複数の問題点が明らかになってきており、抗VEGF薬とは異なる新薬の開発が世界的に求められております。当社としては、RBM-007がそのニーズに応えられる候補であると期待するところです。今後、新たな臨床試験を進めていく中で、他剤に対して優位性を示すRBM-007の薬効を見つけていきたいと考えています。 ナイーブ患者のTEMPURA試験において顕著な改善を示した患者の特徴としてTEMPURA試験では、治療前の眼底出血が顕著であった点を指摘することができまRBM-007がよく効いす。この眼底出血もRBM-007の硝子体投与により速やかに解消たケースでは何か特されました。網膜疾患専門医の詳細な分析によれば、この結果か徴的なことがあったらRBM-007は網膜疾患の新しい医薬品としての可能性が指摘さか。 れました。 今後の予定を教えてすでに数社とは秘密保持契約を結び協議を開始しており、そのほ欲しい。 か秘密保持契約のない段階でも複数社とコンタクトしている。当社の資金状況に問題はないが、今後、他のパイプラインの開発を考慮すると、当社単独でナイーブな患者に対する新たな治験を行うよりも、他社との共同開発あるいはライセンスアウトを目指していく方針です。 ２．RBM-007（軟骨無形成症）について 質問 回答 今後の開発スケジュ前期第２相試験の被験者選定と、ACH患者での無治療での身長のールを教えて欲し伸びに関するデータを取得することを目的とした観察試験の治験い。 計画届書をPMDAへ提出し、承認されました。現在治験実施施設での治験開始に向けた手続き等を行っています。観察試験の観察期間は患者１人に対して半年間で、それが終わったら症例毎に前期第Ⅱ相試験に移行してもらいます。RBM-007の投与を１例ずつ、安全性を確認しながら順次開始することを加味しますと、観2 察試験全体では１年間程度かかります。観察試験の開始は本年８月末から９月を予定しています。前期第２相試験が終了して同意が取れた症例については、更に長期投与試験（１年以上）に移行して頂く予定です。 今期業績予想につい売り上げは製薬企業や医療機関との共同研究収入です。今期の研て： 究開発費はRBM-007のACHに関する前期第２相試験の推進、及１．売上はどこからびRBM-011の合成費用が主となります。RBM-007のｗAMDに関あがってくるものする試験費用は予定しておりません。 ３．その他 か、 ２．今期も前期同様研究開発費が大きく増えている要因は何か。 以 上 3