ペルセウスプロテオミクス（4882） – 事業計画及び成長可能性に関する資料

事業計画及び成長可能性に関する事項株式会社ペルセウスプロテオミクス2022年5月会社概要2会社概要企業理念最先端の抗体技術で世界の医療に貢献する事業内容⚫ 創薬（抗体医薬品の開発）⚫ 抗体研究支援⚫ 抗体・試薬販売社 名株式会社ペルセウスプロテオミクス2001年2月設 立拠 点本社：東京都目黒区駒場四丁目7番6号ラボ：愛知県名古屋市千種区二丁目22番8号資本金1,939百万円＊従業員21名（研究開発部16名、管理部5名）＊＊2022年3月31日現在3当社役員と主な経歴横川 拓哉 （代表取締役）小南 欽一郎 （テック＆フィンストラテジー代表）※富士フイルム医薬品研究所長（創薬研究）同社医薬品事業部次長（臨床開発・事業開発）英国王立がん研究所野村證券、みずほ証券取締役鈴川 信一 （管理部長）KDDIグローバルICT本部長テレハウスヨーロッパ社長松浦 正 （研究開発部長）米国Dartmouth大学医学部通産省工業技術院生命工学工業技術研究伴 寿一 ※武田薬品工業（臨床開発）米国駐在15年（事業開発）花井 陳雄（島津製作所 社外取締役）※協和キリン（代表取締役社長、会長）ポテリジェント技術開発・導出三輪 和生KDDI グローバル事業本部 東アジア統括拠点長大野 貴史 ※大野公認会計士事務所 代表取締役（監査等委員）堀内 正（慶應義塾大学病院 臨床研究推進センター教授） ※第一三共創薬開拓研究所長アスビオファーマ常勤監査役石川 冬木京都大学 大学院生命科学研究科教授日本学術会議 連携会員技術顧問津本 浩平東京大学 大学院工学系研究科教授医薬基盤・健康・栄養研究所, 創薬デザイン研究センター長※ 非常勤4沿革2000.4東大先端研「ヒトゲノム解読標的に対する創薬 」プロジェクト発足2001.2当社設立ヒト化抗体2006.9PPMX-T001中外製薬と権利譲渡契約キメラ抗体2011.1PPMX-T002富士フイルムに導出ヒト化抗体2015.9PPMX-T004富士フイルムに導出ヒト抗体2019.11PPMX-T003当社P1開始(JP)2022.3PPMX-T002/T004開発権返還当社にて新規開発2005.9核内受容体抗体全48種発売2008.9PTX3 ELISAキット販売開始2014.12PPMX-T003JST創薬プロジェクト(9.4億円) 採択2019.1名古屋ラボを開設2021.6東証マザーズ（現グロース）上場2022.3PPMX-T003AMED創薬支援推進事業(2.5億円) 採択2009.1富士フイルムが親会社となる2018.3富士フイルムがその他の関係会社となる5ビジネスモデル6当社の事業と収益構造1. 創薬技術シーズ、共同研究⚫ 疾患解析⚫ 新規標的⚫ 抗体工学⚫ 生産技術研究開発費用アカデミア臨床ニーズ情報⚫ 臨床医ヒアリング⚫ 臨床研究⚫ アンメットメディカルニーズ⚫ 治験デザイン導 出契約一時金マイルストーン収入製 薬 企 業状況によって導出のタイミングを柔軟に決定抗体医薬品の研究開発ロイヤリティ収入抗体取得・最適化、非臨床P1P2P3上市2. 抗体研究支援3. 抗体・試薬販売対価• 抗体作製• 研究受託• 配列解析製 薬 企 業アカデミア承認申請対価• 抗体• 試薬製 薬 企 業アカデミア7パイプラインの進捗当社コード権利 地域対象疾患創薬研究非臨床試験P1P2P3導出先詳細固形がん全世界米国日本2011/1 導出局所放射線療法剤日本でP1実施中米国でP1 expansion実施中富士フイルム⇒当社に返還現在進行中の治験完了後に終了。別コードで新規開発予定PV全世界日本日本でP1実施中－自社開発（P1実施中）PV患者さんリクルート中PPMX-T002PPMX-T003PPMX-T004PPMX-T001肝臓がん固形がんANKL 全世界日本固形がん全世界2015/9 導出ADC2006/9 導出単剤全世界免疫チェックポイント阻害剤と併用日本でP1実施中全世界ERY974単剤米国でP1終了、日本でP1実施中肝臓がん 全世界ERY974併用日本でP1実施中日本台湾米国欧州日本日本台湾免疫療法剤への転換富士フイルム⇒当社に返還非 臨 床 試 験 前 に 返 還 。別コードで新規開発予定中外製薬単剤抗体単剤 はP2 効果未達も• 免疫チェックポイント阻害剤との併用• バイスペシフィック• バイスペシフィックと免疫チェックポイント阻害剤との併用の3つが進行中PPMX-T001の特許は2022年6月に有効期限を迎えます。中外製薬株式会社との契約の存続期間は、対象となる抗GPC3抗体の特許権の存続期間であり、2022年6月に契約が満了となります。本件にかかる今後の収益は見込んでおりません。8PPMX-T002/T004：富士フイルムとのライセンス契約を終了新たなRIT/ADCとして開発へ2022年3月 富士フイルムが放射性医薬品事業をペプチドリームに譲渡2011年1月ライセンス契約締結2022年3月契約解除治験データを当社に譲渡開始拡大P1、P1終了後開発終了PPMX-T002（放射性同位体標識抗体）標的：CDH3米国日本創薬研究創薬研究非臨床試験P1拡大P1（進行中）非臨床試験P1（進行中）2015年9月ライセンス契約締結2022年3月契約解除PPMX-T004（薬剤標識抗体）標的：CDH3創薬研究9PPMX-T002：米国P1結果ステージIVの卵巣がん患者さん対象の試験2016/1 – 2019/3: 米国 でP1実施15例中11例で薬効を確認。論文・学会発表済み2019/3: P1 expansion=P2相当開始Subbiah V, et al. Phase I Study of P-cadherin-targeted Radioimmunotherapy with 90Y-FF-21101 Monoclonal Antibody in Solid Tumors. Clin Cancer Res. 2020;26(22):5830-5842.Subbiah et al. (2017) AACR Annual Meeting, Chicago, USA DOI: 10.1158/1538-7445.AM2017-CT097 2020/4: 国内でP1開始CR▼▼初回投与時SDSDSDCR：完全寛解（腫瘍消失＝ほぼ治癒）SD：病勢安定（＝増殖阻止）有効11例無効4例SDPD：病勢進行4か月後1.6cm0.6cmSDSDSDPDPDPDPDSDSDSD：投与日010 20 30 40 50 60 70 80 90 100 110 120 130（週）治療法のない再発予後不良患者で、その後完全寛解を達成 (POC取得※)※ POC(proof of concept)取得とは、研究開発中の新薬候補物質の有用性・効果が、ヒトに投与することによって確認されたことを意味する10PPMX-T002：新たな放射性同位体標識抗体として開発対象疾患胆道がん、卵巣がん、頭頚部がんなど標的CDH3（カドヘリン3）【今後の開発戦略】新たなパートナー（RI医薬品開発企業）がんへの集積を確認済そのまま活用抗体RI90Y（ベータ線）177Lu（ベータ線）or225Ac（アルファ線）抗体はそのまま活用し、 RIのみ90Yより効果が高いRIに変更11PPMX-T002：RI変更で有効性を高めて開発を推進RI放射線半減期 最大飛程特徴実績90Y ベータ線64時間177Lu ベータ線6.7日11.0 mm がん細胞以外への影響がLuより大きい。 Zevalin(2002)2.2 mm 副作用少、広範囲で治療効果。最先端。 Lutathera(2018)Pluvicto(2022)225Ac アルファ線10日 0.090 mm 狭い範囲で高い殺細胞性。次世代RIT。 Ac-PSMA617等開発中90Y 177Lu骨髄副作用骨髄通過時に造血幹細胞を殺傷造血幹細胞がん細胞薬 効抗体ががん細胞に集積し、RIから放射線照射血管副作用と薬効を勘案して最適なRIを選定12PPMX-T004：新たな薬剤標識抗体(ADC)として開発対象疾患各種固形がん標的CDH3（カドヘリン3）【今後の開発戦略】抗体低分子抗がん剤さらに有効性が高い低分子抗がん剤に変更して開発。がん細胞内に取り込ませ、細胞内で抗がん剤をリリースしてがん細胞を殺傷する。PPMX-T004と薬剤がヒト由来がん細胞内に取り込まれる様子。抗体の機能性が確認された。抗体はそのまま活用し、 薬剤のみさらに効果が高い薬剤に変更13PPMX-T003：トランスフェリン受容体を標的とするファーストインクラスがん治療薬候補トランスフェリン受容体（TfR）とは• がん治療薬の有力な標的分子• 細胞膜上に発現し、鉄を抱えたトランスフェリン(Tf)と結合して細胞内に鉄を取り込む1TfRとTfが結合トランスフェリン(Tf)鉄2細胞が増殖トランスフェリン受容体（TfR)【 TfRが高発現する細胞 】細胞細胞膜◼ 赤芽球（正常細胞、赤血球産生細胞）◼ がん細胞(特に増殖が盛んな急性がん)公知の概念鉄の遮断⇒ 細胞死・増殖抑制細胞内への鉄の取り込みを阻害すればがん細胞は細胞死・増殖抑制※ 赤芽球：赤血球のもと14PPMX-T003：当社ファージディスプレイ技術によって得られた高機能性抗体TfとTfRの結合阻害率で過去最高の数値を提示がん細胞と赤芽球への鉄の取込みを阻害し、細胞死・増殖抑制へA450PPMX-T003-トランスフェリン 競合アッセイ1.61.41.21.00.80.60.40.20.0結合阻害率高トランスフェリンA24（従来の抗体）PPMX-T0031PPMX-T003はTfよりも強くTfRと結合PPMX-T003TfRに強く結合し、鉄の取込みを阻害鉄トランスフェリン(Tf)トランスフェリン受容体（TfR)0.000.010.101.0010.00100.001000.00親和性濃度 ug/mL高2鉄の取込みが阻害され、細胞死・細胞の増殖抑制これまで鉄の取込み阻害は困難だったが、PPMX-T003は初めてこの阻害機能を実現し、がん治療薬や真性多血症治療薬として期待される。類例ない阻害作用を示す抗トランスフェリン受容体抗体15PPMX-T003：アグレッシブNK細胞白血病の治療薬開発がAMED事業*に採択研究課題「アグレッシブ NK 細胞白血病治療薬の開発」(2022年4月特許出願済）⚫ アグレッシブNK細胞白血病（ANKL)とは発症例が中南米やアジアなどに限定される超希少疾患。予後が極めて悪く、発症原因や治療法は確立されていない。PPMX-T003トランスフェリンが腫瘍の増殖や治療に関与することを発見当社が取得した抗トランスフェリン受容体抗体PPMX-T003ヒトがん細胞移植マウスの実験でPPMX-T003投与で腫瘍消失を確認50百万円2023年3月期：100百万円2024年3月期：100百万円2025年3月期：助成金（最大）計： 250百万円医師主導治験を経てANKLで世界初の有効な治療薬承認を目指す*希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業16PPMX-T003：真性多血症（PV)患者さんでの第I相試験リクルート⇒ プロトコルを修正し、対象範囲を拡大2021年8月治験病院と契約2021年6月治験届受理2021年5月治験届提出2022年初夏以降患者さんへの投与開始予定治験準備P1（PV患者さんでの安全性(薬効)を確認）＜プロトコル修正（対象の拡大）＞修正前修正後EPO＊高値患者は除外するしゃ血治療の影響を考慮。EPO＊高値患者を除外しないPV判定：WHO基準を優先PV判定：臨床医師判断を優先＊ EPO（エリスロポエチン）赤血球を作るホルモン。貧血時に体内で多く作られ、赤血球を増やす働きをする。⚫ 治験情報臨床研究実施計画・研究概要公開システムjRCTjRCT2051210083: https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2051210083clinicaltrials.govNCT05074550： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT0507455017PPMX-T003：対象疾患：真性多血症やANKLほか各種血液がんへの適用真性多血症(PV：Polycythemia Vera)で第Ｉ相試験実施中アグレッシブNK細胞白血病（ANKL）でAMEDの支援の元、医師主導治験を目指す真性多血症(PV)アグレッシブNK細胞白血病（ANKL）急性骨髄性白血病(AML)多発性骨髄腫(MM)等悪性リンパ腫（固形がん）PPMX－T003AML、悪性リンパ腫等の治療薬として適用拡大が期待患者数は当社推定18PPMX-T001：GC33併用、ERY974単剤、ERY974併用で中外製薬社が第I相試験実施中⇒特許有効期限：2022年6月開発コードPPMX-T001導出先中外製薬株式会社想定適応疾患 肝がん、固形がんステージ• GC33と免疫チェックポイント阻害剤との併用：第I相試験実施中（日本、台湾）• ERY974単剤：第I相試験終了（米国、欧州）、第I相試験実施中（日本）• ERY974と免疫チェックポイント阻害剤、血管新生阻害剤との併用：第I相試験開始（日本、台湾）中外製薬社開発コード：GC33、ERY9742本の腕がそれぞれ異なる抗原と結合⚫ GPC3抗体がん細胞と結合⚫ CD3抗体T細胞と結合GC33ERY974（バイスペシフィック抗体）本契約は本年6月に満了となり、今後の収益への影響なし19市場環境20抗体医薬品とは抗体は自然界で生命を守っている抗体医薬品は、副作用の少ない医薬品として高いニーズ【抗体のしくみ】L鎖とH鎖各一対で構成マウス抗体キメラ抗体ヒト抗体【抗体の進化】ヒト化抗体L鎖0%ヒト由来のアミノ酸配列の割合100%H鎖：親和性・特異性に重要ヒト抗体・ヒト化抗体医薬品が増加近年ヒト化抗体・完全ヒト抗体の開発が増加出所：国立医薬品食品衛生研究所のデータから当社作成21医薬品市場と抗体医薬品⚫ 医薬品中のバイオ医薬品の割合バイオ医薬品比率バイオ医薬品以外バイオ医薬品売上高（billion US＄）1,6001,4001,2001,0008006004002000181413965.2バイオ医薬品比率（％）353228224030201001990199419982002200620102014201820222026＊バイオ医薬品：生物を用いて製造される抗体、タンパク質、核酸等世界の医薬品市場で抗体医薬品が占める割合は年々増加出所：EvaluatePharma® World Preview 2020, Outlook to 2026を基に当社作成22抗体探索におけるファージディスプレイ法の活用1990年 抗体医薬探索法としてファージディスプレイ技術の活用を提唱⚫ 2021年度世界の医薬品売上高トップ10（新型コロナワクチンは含まない）名称売上高(百万ドル）適応疾患／形態名称売上高(百万ドル）適応疾患／形態1 ヒュミラ21,170 リウマチ／抗体6 イムブルビカ9,777 がん／低分子ヒト抗体の取得が可能2 キイトルーダ17,186 がん／抗体3 エリキュース16,732 抗凝固／低分子12,821 がん／低分子4 レブラミド5 アイリーア7 ステラーラ8 ビクタルビ9 オプジーボ9,573 乾癬／抗体8,624 HIV／低分子8,504 がん／抗体9,880 加齢黄斑変性／バイオ10 イグザレルト8,044 抗凝固／低分子ファージディスプレイ法で開発2002年2012年～ 売上高世界一承認ファージディスプレイ法を用いた抗体医薬開発が世界で進行抗体医薬品開発でファージディスプレイ法の活用が顕著に出所：「日経バイオテクONLINE」2022年4月25日掲載の情報をもとに自社で一部抜粋して作成https://bio.nikkeibp.co.jp/atcl/report/16/082400016/042000221/23自社開発抗体PPMX-T003PV競合薬との比較・市場性治療方法対象デメリットメリット薬剤不使用① 瀉血PV患者の約半分鉄不足に伴う貧血等のQOL低下② ハイドレア①で治療不十分な患者実績豊富２次がんのリスク、種々の副作用③ ジャカフィ※ ①②で治療不十分な患者脾腫の改善貧血や血小板減少等の副作用★ PPMX-T003①と②の代替低副作用が期待脾腫改善等は期待できない（million US＄）ジャカフィ※の売上ジャカフィ（骨髄線維症）ジャカフィ（真性多血症）ジャカフィ（GvHD）PVの売上高2,364百万＄PVの割合43％PVの売上高1,057百万＄PVの割合38％201520162017201820192020202120222023202420252026ジャカフィ※に並ぶ真性多血症治療薬候補※ジャカフィ/ジャカビ出所：Evaluate Pharma社のデータを基に当社作成246,0005,0004,0003,0002,0001,0000競争力の源泉25今求められる抗体作製技術抗原と抗体の反応は「鍵穴」と「鍵」に例えられる。鍵を作るには鍵穴が必要抗体医薬品の標的として細胞表面蛋白質を狙うことが多い。鍵穴（蛋白質）の複雑さに応じて鍵（抗体）の作製難易度が変化する。難易度が高く、ニーズのある重要な標的多数複雑な形状高難易度低単純な形状すでに開発済複雑な形状の標的に対して効率的な抗体取得技術が求められている26当社の抗体作製技術標的を動物に免疫(ハイブリドーマ法)標的で抗体を釣り上げ（取得）(ファージディスプレイ法)作るのが容易な抗原を免疫作り難い抗原を餌に動物の体内で抗体産生細胞が創り出される1,000億種類の抗体が入ったプールの中から独自の技術で目的の抗体を釣り上げ（取得）マウス抗体ヒト抗体比較的簡便に作製できるが難しい標的は苦手高度な技術が必要だが難しい標的も狙えるこの後ヒト型に遺伝子組換えこのままの形でヒトに投与可能がん治療薬に向けてハイブリドーマ法からファージディスプレイ法へ技術展開27各パイプラインと抗体作製技術との関係図当社コード抗体取得法作製抗体標的ハイブリドーマ法ヒト化PPMX-T001PPMX-T002PPMX-T004PPMX-T003ハイブリドーマ法キメラバイスペシフィックハイブリドーマ法ヒト化配列ヒト化率:70%中外製薬免疫免疫自社免疫GPC3: ・作り易い・細胞の増殖に関わる機能を持・肝がん細胞表面に多く存在すつ蛋白質るCDH3: ・作り易い・細胞同士を結合する機能を持つ蛋白質・肺がん、卵巣がんなど多くの固形がん細胞の表面に多く存在するファージディスプレイ法ヒト配列ヒト化率:90%TfR: ・作り難い・細胞の増殖に必要な鉄分を取り込む機能を持つ蛋白質・特に血液がん細胞の表面に配列ヒト化率:100%多く存在する抗体取得技術を高度化させ、難易度の高い標的抗原に対応28実用的なファージ抗体ライブラリヒトファージ抗体ライブラリを使ってできること特定の条件に合致した集団をすくい上げる。任意の相手に結合する抗体を釣り上げる。特殊な相手に結合する抗体を見つけ出す。ヒトファージ抗体ライブラリ当社のヒトファージ抗体ライブラリの特徴⚫ 多くの抗体の中から目的に沿って選び出せる。⚫ すべてヒト由来の抗体なので安心。⚫ H鎖重視のライブラリ構成で親和性の高い抗体を取得できる。抗体産生細胞（ヒトの中にある抗体を作る細胞）人工的に抗体を作製ヒトファージ抗体ライブラリ1,000億種類の抗体集団多くの抗体を含んだライブラリから効率的に抗体を取得29ファージディスプレイ法の抗体スクリーニング技術細胞を使う当社独自の方法（ICOS法）問題点従来のスクリーニング方法では細胞に対して非特異的に反応する抗体が残ることが知られている。細胞当社の抗体スクリーニング技術（ICOS法）有機溶媒を用いる独自の方法を見出し、細胞をそのまま使いつつも、非特異抗体を除去することが可能。特徴⚫ 細胞をそのまま使うことで複雑な形状の蛋白質にも対応できる。⚫ 特殊な条件（有機溶媒）で抗体選び出すことができる。この条件で選ばれた抗体は優れた反応性をもつ。⚫ 様々な細胞で抗体取得の実証済み。ヒトファージ抗体ライブラリ正しい立体構造を標的にすることで、機能阻害抗体を効率的に単離ICOS法：Isolation of antigen/antibody Complexes through Organic Solvent method, 特許第4870348号30抗体作製技術のまとめ抗体医薬品開発 に関する当社の考え方難易度の高い標的で創薬を目指すために独自の技術プラットフォームを磨いてきたハイブリドーマ法ファージディスプレイ法ICOS法成熟した確かな技術ヒト抗体の多様化を最大化細胞膜上の複雑な構造を反映できるスクリーニングがん治療薬等の開発に真価を発揮ペルセウスプロテオミクスの抗体作製プラットフォーム31主要特許特許権の名称(取得済又は出願中の別)出願番号登録年月日登録番号存続期間満了日内容・特徴PPMX-T002 放射性金属標識抗カドヘリン抗体特願2011-553868PCT/JP2011/0527592013年10月４日JP53805532031年２月９日癌細胞特異的に高集積する放射性金属標識抗カドヘリン抗体、さらにこれを含有する癌治療薬及び癌診断薬に関するものトランスフェリン受容体抗体特願2012-0665352016年５月27日JP59398552032年３月23日PPMX-T003トランスフェリン受容体を特異的に認識できる抗体特願2013-514005PCT/JP2012/0616762016年８月５日JP59802022032年５月７日抗ＴｆＲ抗体を含む医薬組成物、特に悪性腫瘍の治療に関わる医薬組成物に関するものトランスフェリン受容体を特異的に認識できる抗体特願2014-545766PCT/JP2013/0802492017年９月22日JP62124972033年11月８日高い内在化能力を有する抗CDH3抗体特願2012-540965PCT/JP2011/0749582016年９月16日JP60066402031年10月28日PPMX-T004抗CDH3(P-カドヘリン）抗体の薬剤コンジュゲート特願2014-508962PCT/JP2012/0592362017年３月24日JP61137172032年４月４日薬物を修飾した抗CDH3抗体、特に悪性腫瘍の治療に関わる医薬組成物に関するもの抗CDH3ヒト化抗体、その薬剤コンジュゲート、及びそれらの使用特願2015-500306PCT/JP2014/0534732018年８月３日JP63776012034年２月14日ICOS法細胞表面抗原に対する抗体の取得とその抗原同定特願2004-3497832011年11月25日JP48703482024年12月２日抗体ライブラリから細胞表面に結合する抗体をスクリーニングするための方法⚫ PPMX-T003：上記の他に5件特許出願中32事業計画33対象国2022年3月現在（１）成長戦略開発コード抗体の種類対象疾患PPMX-T002・RIT*1固形がんPV（真性多血症）PPMX-T003AML（急性骨髄性白血病）ANKL（アグレッシブNK細胞白血病）リンパ腫固形がん米国日本日本他日本米欧日本台湾米国日本・単剤P2終了・アテゾリズマブ併用肝がんPPMX-T001・バイスペシフィックP1終了固形がんPPMX-T004・ADC*2固形がん日本他P1実施中P1実施中P1 expansion(国内P2相当）実施中P1 expansion(国内P2相当）完了P1実施中P1終了新たなコードで協業先と提携（対象国未定）P1 （PV患者さん）リクルート中導出承認AMED支援事業採択医師主導治験アカデミアと共同研究中アカデミアと共同研究中アカデミアと共同研究中アカデミアと共同研究中P1/P2a終了承認P2b/P3消化器がん腹膜播種（医師主導治験）承認中外製薬株式会社の開発戦略による承認※PPMX-T001の特許は2022年に有効期限を迎えます。※この表は当社想定によるもので、記載どおりに進行することを保証するものではありません。※導出後のすべての開発は、導出先企業の開発戦略によって決定されます。新たなコードで協業先と提携（対象国未定）34（１）成長戦略 より多くの抗体医薬品を患者さんの元へ～高い機能性を持つ抗体医薬品を目指して～これからの抗体医薬品ペルセウスプロテオミクスPPMX-T005PPMX-T006PPMX-T007・・・一歩先を行く抗体医薬品の開発高難易度抗原技術的な参入障壁による“ブルーオーシャン”高次構造に基づく抗原PPMX-T003M13ファージ中難易度抗原製薬企業各社による“激しい開発競争”現在の抗体医薬品立体構造に基づく抗原PPMX-T002/004PPMX-T001過去の抗体医薬品単純な構造の抗原低難易度抗原開発しつくされた“荒野”35（２）経営指標当社における導出時の契約一時金とその後の継続的なマイルストーン等の収入は、当社又は導出先における研究開発の進捗に大きく左右されます。そのため、当社では、ROA(総資産利益率)やROE(自己資本利益率)といった数値的な目標となる経営指標ではなく、将来の売上に繋がるパイプラインの開発の進捗、パイプラインの拡充及び売上高を重要な経営指標として、事業活動を推進しております。【パイプラインの開発の進捗】第１相試験第２相試験第３相試験承認・上市導出マイルストーンパイプラインの開発の進捗については、「ビジネスモデル パイプラインの進捗」をご参照ください。36（３）資金調達に関する説明上場時における調達資金の使途上段： 想定額下段： 充当額真性多血症(PV)PPMX-T003他研究開発費急性骨髄性白血病(AML)探索研究等研究開発運営経費研究開発人件費賃借料等2022年3月期2024年3月期以降2023年3月期P1患者さんP1／2a333百万円907百万円156百万円312百万円事業運営の運転資金人件費・賃借料等204百万円408百万円設備投資設備投資7百万円15百万円（注）想定調達額には、オーバーアロットメントによる売出しに関する第三者割当増資分（最大396百万円）を含んでおりますが、実際の調達額は2,622百万円でした。37256百万円152百万円154百万円156百万円219百万円231百万円40百万円40百万円（４）利益計画及び前提条件• PPMX-T003 PV患者さんでの第Ⅰ相試験投与開始～終了• PPMX-T003 ANKL治療薬開発－医師主導治験準備• PPMX-T002 新たな協業先の決定• PPMX-T004 再開発計画の立案決算期2021年３月期実績2022年３月期実績2023年３月期予想対前期増減率（単位：百万円、％）項目売上高販売費及び一般管理費研究開発費その他営業利益経常利益特別損失当期純利益67475313162△411△4101△41371539308231△472△481117△59977776522253△703△736116△8547.4%43.8%69.5%9.5%—△1.5%売上高：抗体試薬販売、抗体研究支援ともに増加を見込んでおります。販売費及び一般管理費研究開発費：PPMX-T003 PV患者さんの第Ⅰ相試験の費用等を見込んでおります。38リスク情報39認識するリスク 1/2項目主要なリスクリスク対応策医薬品の研究開発、医薬品業界 医薬品開発の成功確率が低いこと、新薬開発の不確実性研究開発期間が長期間を要すること等により、投資回収額が回収できない可能性医薬品の研究開発、医薬品業界 競合他所の有する医薬品候補物質の研究開発が、当社のものと同じ疾患領域で先行した場合、当社優位性が低下する可能性競合医薬品の研究開発、医薬品業界 自然災害及び重大な感染症の流行等により、原薬の安定供給や適時なサービス業務を受けられない可能性外部委託先との連携事業遂行特許事業遂行災害、感染症等の発生に関する不確実性優れた技術が出現した場合、当社の特許技術が陳腐化する可能性他社の特許・発明により、当社の特許が無力化する可能性他国において申請した特許が取得・登録されない可能性当該技術が利用される可能性研究所の一時閉鎖等の不測の事態が発生した場合や、重大な感染症の流行等が発生した場合、研究開発が遅延する可能性顕在化の可能性顕在化の時期顕在化した場合の影響度中中長期大中中長期小中小小小不明大中長期不明中長期大中長期不明中不明不明当社の技術を駆使して、次期パイプライン候補の研究開発に取り組んでおります。潜在的競合品に対しては、学会情報等から把握し当社品の位置づけを明確にします。地域の異なる複数の委託先を選択できるようにし、リスク低減を図ってまいります。新たな技術、次期パイプライン候補の研究開発に取り組み、新しい特許の獲得に取り組んでおります。物質特許に加えて、薬剤の機能や治療用途と組み合わせた特許等の出願補強で当社特許を強化します。災害発生や感染症等が流行した場合の事業継続計画(BCP)を定めており、これに基づいて行動し、リスク低減を図ってまいります。※ 有価証券届出書の「事業等のリスク」に記載の内容のうち、成長の実現や事業計画の遂行に影響する主要なリスクを抜粋して記載しております。※ その他のリスクは、有価証券届出書の「事業等のリスク」をご参照ください。40認識するリスク 2/2項目主要なリスクリスク対応策顕在化の可能性顕在化の時期顕在化した場合の影響度パイプラインPPMX-T001パイプラインPPMX-T002パイプラインPPMX-T003パイプラインPPMX-T004開発が遅延または中止となる可能性契約の存続期間切れにより、想定した回収額を得られない可能性富士フイルムからの実施権返却後、放射性医薬品パートナーを得られない可能性放射線核種変更後、開発が遅延または中止となる可能性開発の遅延及び追加試験による追加費用が必要となり、資金調達が必要となる可能性富士フイルムからの実施権返却後、導出先を得られない可能性T004の抗体、または薬剤を変更した後、開発が遅延または中止となる可能性小大小小小小小中長期短期中長期中長期中長期中長期中長期小小大大大大大当社の技術を駆使して、次期パイプライン候補の研究開発に取り組んでおります。なお、本年6月に契約が満了となりますが、事業計画へ織り込み済です。複数の候補企業と交渉し、最適なパートナーを選択してまいります。核種変更前に効果の改善を十分に検証し、開発を進めてまいります。現在は自社開発を行っており、広い疾患領域で適用可能性を検討し、開発遅延や中止のリスクを低減します。また、当社の技術を駆使して、次期パイプライン候補の研究開発に取り組んでおります。上記対応策を実施するとともに、必要に応じて資金調達を実施いたします。複数の候補企業と交渉し、最適なパートナーを選択してまいります。最新の薬剤との組み合わせを検討し、より効果の高い次期パイプラインとして開発を推進します。開発が遅延または中止となる可能性小中長期大※ 有価証券届出書の「事業等のリスク」に記載の内容のうち、成長の実現や事業計画の遂行に影響する主要なリスクを抜粋して記載して41本資料の取扱いについて• 本資料は、当社が現在入手可能な情報をもとに作成されております。将来の業績に関して本資料に記載された記述は、将来予想に関する記述であり、これらの将来に関する記述は、様々なリスクや不確定要素に左右され、実際の業績は将来に関する記述に明示または黙示された予想とは大幅に異なる場合があることにご注意ください。• 本資料は、投資家の皆様の当社への理解を深めていただく目的で作成・開示したものであり、投資勧誘を目的としたものではありません。当社の有価証券への投資判断は、ご自身の判断で行うようお願いいたします。• 本資料に記載された情報は、事前に通知することなく変更されることがあります。• 次回の「事業計画及び成長可能性に関する事項」は 2023年5月に開示する予定です。42Perseus Proteomics Inc.EmailTELFAX: info@ppmx.com: 03-5738-1705: 03-3481-5760