アステラス製薬（4503） – 2022年３月期 決算説明会資料

2021年度決算概況2022年4月27日アステラス製薬株式会社代表取締役社長CEO安川 健司注意事項2この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知リスクと不確実な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、この資料に含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝広告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。開発中の化合物に関する情報は、その化合物の確立された安全性や有効性を示唆するものではなく、開発中の化合物が承認を受けることや、開発中の用途で上市されることを保証するものでもありません。3本日の内容I2021年度 連結業績IIIII持続的な成長に向けた取り組み2022年度 連結業績予想と期待される主なイベント2021年度第4四半期の経営計画2021の主な進捗4成果目標1.売上収益：XTANDIおよび重点戦略製品の売上は2025年度に1.2兆円以上2.パイプライン価値：Focus Areaプロジェクトからの売上は2030年度に5,000億円以上3.コア営業利益率：2025年度に30％以上•fezolinetant長期安全性試験結果判明• パドセブの欧州承認• AT132開発計画の見直し• ASP8731およびASP3082の臨床段階への進展• マテリアリティ・マトリックスの更新• サステナビリティ ミーティングの初開催• 販管費のコントロール• グローバルでの機能の集約と標準化、より優れた組織的能力構築のためのコマーシャル機能の再編• 部門目標設定に意欲的な目標および部門横断的な目標を導入• “Astellas Leadership Expectations”の策定と全リーダーへのトレーニング実施（約3,000人）戦略目標1. 患者さんのより良いアウトカムの実現2. 科学の進歩を確かな「価値」へ3. Rx+ ビジネスの進展4. サステナビリィ向上の取り組みを強化成果課題組織健全性目標1. 果敢なチャレンジで大きな成果を追求2. 人材とリーダーシップの活躍3. One Astellas で高みを目指す2021年度業績の概要53期ぶりの増収を達成売上収益は前期比較で4%増加、通期予想に対して若干の未達 XTANDIおよび重点戦略製品の売上は前期比較で19%伸長し、販売契約終了や製品譲渡による売上の減少をカバー経営計画2021に沿って設定した意欲的な通期予想に対しては未達 販管費は想定を上回り増加研究開発費は通期予想通りの使用も、特殊要因を除くと未消化営業利益 コア営業利益は、将来に向けた標準化・合理化投資の促進、4QのXTANDIの一時的減速、期末の急激な円安による売上原価上昇が響き、通期予想に対して未達 フルベースも通期予想に対して未達 4Qに、通期予想に織り込んでいない無形資産、のれんの減損損失を計上：AT132の開発計画の見直し（312億円）、ASP2390の開発中止（113億円）、ASP1951の開発中止（52億円）重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ2021年度業績内、米国XTANDI共同販促費用上記を除く販管費（億円）売上収益売上原価売上収益比率販管費研究開発費無形資産償却費無形資産譲渡益コア営業利益＜フルベース＞その他の収益その他の費用営業利益税引前利益当期利益2020年度2021年度増減額増減率12,49512,9622021年度通期予想*13,230達成率為替の影響98.0%+596億円62,46119.7%5,0431,2023,8422,245238-2,514761,2301,3611,4531,2062,53019.5%5,4881,3934,0952,4602832422,4471531,0431,5571,5691,241+466+69-0.2 ppt+445+191+254+215+45+242-66+76-186+196+116+35+3.7%+2.8%+8.8%+15.9%+6.6%+9.6%+19.0%—+14.4%+8.0%+2.9%5,410101.4%+250億円2,420101.7%+172億円+80億円-2.6%2,70090.6%+185億円2,1802,1601,74071.4%72.6%71.3%* 2021年10月公表2021年度業績： 主要製品売上72021年度実績XTANDI5,343億円ゾスパタパドセブエベレンゾ341億円217億円26億円ミラベグロン1,723億円前期比： +759億円（+17%）通期予想達成率： 96%通期予想：5,541億円前期比： +102億円（+43%）通期予想達成率： 96%通期予想：354億円前期比： +89億円（+70%）通期予想達成率： 105%通期予想：207億円前期比： +15億円（+132%）通期予想達成率： 36%通期予想：72億円前期比： +87億円（+5%）通期予想達成率： 98%通期予想：1,763億円米国のパドセブはSeagen社からのコ・プロモーション収入、ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）、OAB：過活動膀胱 グローバル売上は引き続き二桁成長 下記の主な要因により意欲的な通期予想に対しては未達米国：COVID-19の影響（販促活動の低下、新規患者の減少）、競合激化欧州：保険償還の遅れ、価格圧力の拡大、競合激化 グローバル売上は拡大 （主に米国、欧州、中国で拡大） 米国、日本では現在の適応症で高いマーケットシェアを獲得 通期予想に対しては未達 グローバルでの売上は通期予想を上回り達成 米国での売上は通期予想通り拡大 日本では2021年11月に発売、想定を上回る市場への浸透 日本での売上は競合激化の影響で予想に対して未達 欧州では2021年9月に発売、COVID-19の影響（販促活動の制限）や標準治療薬との差別化の浸透が想定を下回り予想に対して未達 グローバル売上は拡大したものの、通期予想に対して若干の未達 米国ではOAB市場の成長が想定を下回ったことに加え、価格圧力も拡大しており予想に対して未達2021年度業績： 費用項目販管費は前期比較で増加し、想定を上回り使用研究開発費は前期比較で増加し、一時的な要因を除くと想定を下回る使用コアベース： 主要な費用項目の前期比較と対予想売上原価率前期比： 0.2ppt低下 主に製品構成の変化により低下 未実現利益消去に係る為替の影響： +0.2 ppt8販管費前期比： 8.8%増加通期予想達成率： 101%研究開発費前期比： 9.6%増加通期予想達成率： 102% 米国XTANDI共同販促費用を除く販管費は82億円増加（+2.1%） （為替の影響除く） デジタルトランスフォーメーションへの投資（約+80億円） 新製品上市・育成に向けた販促費用の増加（約+50億円） 製品ポートフォリオの変化に伴うグローバルでの要員最適化（約-90億円） 為替の影響（+80億円） ゾルベツキシマブの開発費用の増加に加え、iotaへの投資を拡大 開発品の商用生産に関わる在庫を研究開発費として計上 （約+80億円） 一時的な要因を除くと、通期予想に対しては想定を下回る使用9本日の内容I2021年度 連結業績IIIII持続的な成長に向けた取り組み2022年度 連結業績予想と期待される主なイベントXTANDIおよび重点戦略製品の進捗ハイライト（赤字： 前回の決算発表以降の進捗）102021年度に期待される主なイベント（2021年4月発表）マイルストン プロジェクト / 製品当局の判断 エンザルタミド / XTANDI 転移性ホルモン感受性前立腺がん（欧州）適応症 または 臨床試験エンホルツマブ ベドチン /パドセブ白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴のあるmUC（米国a,b）シスプラチン不適応で治療歴のあるmUC（米国a）白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴のあるmUC（欧州）がん化学療法後に増悪した根治切除不能な尿路上皮癌（日本c）ロキサデュスタット /エベレンゾ慢性腎臓病に伴う症候性貧血（欧州）申請ギルテリチニブ / ゾスパタ 再発または難治性のAML（中国d）未達成データ判明 fezolinetant第Ⅲ相試験SKYLIGHT 1、2および4の52週データ達成状況 達成時期2021年4月2021年7月2021年7月2022年4月2021年9月2021年8月2021年7月（SKYLIGHT 2）2021年10月（SKYLIGHT 1）2022年3月（SKYLIGHT 4）（：達成）a： 優先審査に指定、Real-Time Oncology Review pilot programおよびProject Orbis適用b： 迅速承認（Accelerated Approval）を正規承認に変更するsBLAc： 優先審査に指定d： 条件付き承認を完全承認に変更するためのsNDA重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、ゾルベツキシマブ、エベレンゾ、fezolinetant、AT132mUC：転移性尿路上皮がん、AML：急性骨髄性白血病、sBLA：Supplemental Biologics License Application、sNDA：Supplemental New Drug Applicationエンホルツマブ ベドチン（EV）：筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）における最初の臨床試験結果MIBCを対象として進行中の第Ⅲ相試験を支持する有望なデータを取得11＜EV-103試験コホートH＞対象患者シスプラチン不適応のMIBC患者試験デザインEV単剤術前投与21日サイクルの1・8日目×3サイクル症例数22＜抗腫瘍効果： シスプラチン化学療法*との比較＞60EV GC MVAC50.0%36.4%主要評価項目中央病理診断に基づく病理学的完全奏効（pCR）副次評価項目中央病理診断に基づく病理学的ダウンステージ（pDS）、安全性等EV単剤術前投与膀胱摘除術＆骨盤リンパ節郭清EV最終投与の4-12週間後顕微鏡検査50403020100GC：ゲムシタビン・シスプラチン/カルボプラチン、MVAC：メトトレキサート・ビンブラスチン・ドキソルビシン・シスプラチン* Oncologist 21:708 (2016)pCR %pDS %EV： EV-103試験コホートH、シスプラチン不適応のMIBC患者GC、MVAC： シスプラチン適応MIBC患者fezolinetant：MOONLIGHT 1およびSKYLIGHT 4試験のトップライン結果 MOONLIGHT 1試験結果による経営計画2021で示した売上予想への影響は軽微であると想定 SKYLIGHT 4試験の結果は米国および欧州における今後の承認申請を支持12MOONLIGHT 1（参考）SKYLIGHT 1/2SKYLIGHT 4試験実施対象患者試験デザイン非米国IND下閉経に伴う中等度から重度のVMSを有する女性 閉経に伴う中等度から重度のVMSを有する女性 閉経に伴うVMSを有する女性• 12週：米国IND下米国IND下• 12週：• 52週：地域症例数主要評価項目二重盲検、30 mg vs. プラセボ（1:1）二重盲検、30 mg、45 mg vs. プラセボ（1:1:1）二重盲検、30 mg、45 mg vs. プラセボ（1:1:1）• 12週：実薬継続投与、30 mg中国、韓国、台湾• 40週：実薬継続投与、30 mg または 45 mg米国、カナダ、欧州米国、カナダ、欧州302• 投与後4週および12週時における中等度から重度のVMSの頻度および重症度のベースラインからの平均変化量527 / 501• 投与後4週および12週時における中等度から重度のVMSの頻度および重症度のベースラインからの平均変化量1,831• 有害事象の頻度および重症度• 子宮内膜増殖症、子宮内膜がんの発現率トップライン結果 • 主要評価項目： 未達 ベースラインからの数値的改善は見られたが、統計的有意性を示さず• 12週時安全性データ： これまでの臨床試験で得られた結果と一致赤字： MOONLIGHT 1試験とSKYLIGHT 1/2試験の相違点（12週まで）• 主要評価項目： 達成• 12週時安全性データ： 懸念となる新たな安全• 主要評価項目（子宮内膜への影響）： 達成• 最も多く見られた有害事象： プラセボ投与群と性シグナルは認められず一致＜今後の学会発表予定＞ 2022年5月： SKYLIGHT 1試験 12週データ @米国産婦人科学会（ACOG）2022年6月： SKYLIGHT 2試験 52週データ @米国内分泌学会（ENDO）IND：治験許可申請、VMS：血管運動神経症状、ACOG：American College of Obstetricians and Gynecologists、ENDO：Endocrine SocietyFocus Areaアプローチの進展（1/2）： Primary Focus現況（赤字： 前回の決算発表以降の進捗）13Primary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1 プロジェクト現況遺伝子治療遺伝子置換（AAV）遺伝子調節（AAV）チェックポイントがん免疫人工アジュバントベクター細胞（aAVC）腫瘍溶解性ウイルス（腫瘍内投与）腫瘍溶解性ウイルス（全身投与）二重特異性免疫細胞誘導がん細胞医療（UDC）細胞補充細胞補充（UDC）遺伝子調節（AAV）遺伝子調節とミトコンドリア生合成ミトコンドリアストレス応答ミトコンドリア・トランスファー細胞による免疫調節・制御組織特異的免疫応答制御標的タンパク質分解誘導再生と視力の維持・回復ミトコンドリアバイオロジーPrimary Focus 候補AT132AT845ASP1951ASP1570ASP7517ASP0739ASP98012021年9月にFDAから臨床試験差し止め（clinical hold）指示第Ⅰ相試験進行中第Ⅰ相試験の中間データを2022年2月のWORLDSymposiumで発表開発中止第Ⅰ相試験進行中再発または難治性AMLおよびMDS対象第Ⅱ相試験進行中進行性固形がん対象第Ⅰ相試験進行中第Ⅰ相試験進行中第Ⅰ相試験進行中ASP2138第Ⅰ相試験を2022年4-6月に開始予定ASP7317製造遅延により、第Ⅰb相試験における新規症例組み入れを中断中モダリティ低分子抗体遺伝子細胞その他ASP1128ASP0367ASP8731開発中止PMM患者対象第Ⅱ/Ⅲ相試験進行中DMD患者対象第Ⅰb相試験進行中第Ⅰ相試験のFSFTを2022年3月に達成ASP3082第Ⅰ相試験を2022年4-6月に開始予定1. 全てを列挙していないAAV：アデノ随伴ウイルス、UDC：ユニバーサルドナー細胞、FDA：米国食品医薬品局、AML：急性骨髄性白血病、MDS：骨髄異形成症候群、PMM：原発性ミトコンドリアミオパチー、DMD：デュシェンヌ型筋ジストロフィー、FSFT：最初の症例への投与14モダリティ低分子抗体遺伝子細胞その他Focus Areaアプローチの進展（2/2）： 2021年度まとめPrimary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1臨床入りPoC達成2021年度成果新規新薬候補数 22025年度末までにPoC見極め時期を迎える予定のPJ数経営計画2022年4月時点2021 3PoC見極め前に中止PoC未達遺伝子置換（AAV）遺伝子調節（AAV）チェックポイント人工アジュバントベクター細胞（aAVC）腫瘍溶解性ウイルス（腫瘍内投与）腫瘍溶解性ウイルス（全身投与）二重特異性免疫細胞誘導がん細胞医療（UDC）細胞補充細胞補充（UDC）遺伝子調節（AAV）遺伝子調節とミトコンドリア生合成ミトコンドリアストレス応答ミトコンドリア・トランスファー細胞による免疫調節・制御組織特異的免疫応答制御標的タンパク質分解誘導遺伝子治療がん免疫再生と視力の維持・回復ミトコンドリアバイオロジーPrimary Focus 候補その他1111592（ASP1570、ASP2138）1（ASP8731）1（ASP3082）3（AT702、AT751、AT753）1（前臨床プロジェクト）2（ASP1948、ASP1951）1（ASP1128）7153514123411. 全てを列挙していない、2. IND（治験許可申請）/臨床開発に向けた準備を開始した新規治療薬候補の数、3. 成功確率100%の前提で、標準の開発タイムラインに基づき算定（経営計画2021公表時点の数値）PoC：コンセプト検証（後期開発への進展の是非を判断するための臨床試験データ）、AAV：アデノ随伴ウイルス、UDC：ユニバーサルドナー細胞合計40314324Rx+プログラムの進展（1/2）： 2021年度まとめ152021年度に期待される主なイベント（2021年4月発表）スフィア *プログラムイベント達成状況達成時期慢性疾患の重症化予防Fit-eNce運動支援ゲームアプリ自宅で実施可能なサービス（Fit-eNce Home）のパイロット販売開始パイロット販売開始BlueStar臨床試験開始（日本）マイホルターIIサービス事業化手術・診断精度向上による患者アウトカム最大化pudexacianinium chloride（ASP5354）第Ⅱ相試験のトップライン結果入手上記以外の進捗 心電計による検査サービスでNitto、エムハートと提携（2021年9月）* Rx+ Story実現に向けて注力する事業領域2021年9月未達成（製品の仕様を検討中）未達成（臨床試験計画を検討中）2021年7月2021年11月（：達成）Rx+プログラムの進展（2/2）：pudexacianinium chloride（ASP5354）pudexacianiniumは、第Ⅱ相試験において今後の開発を支持する良好な有効性と安全性を示した第Ⅱ相試験の結果今後の計画16 第Ⅲ相試験を2022年度に開始予定 2023年度に米国で承認申請予定 事業化に向け、デバイスメーカーとの提携を検討中 近赤外蛍光条件下において、pudexacianiniumによる手術中の尿管可視化を確認 pudexacianiniumの安全性と忍容性を確認：安全性に関する問題や臨床的に意義のある変化（心電図、血液学、生化学、尿検査）はこれまで認められていない。重篤な有害事象は発生しておらず、治験責任医師により治療中に発生した有害事象と評価されたものは1件のみ（グレード1＝軽度のタンパク尿）であった pudexacianiniumの手術中尿管可視化における有効用量は0.3 mg1.0 mg3.0 mgpudexacianinium投与後30分および手術終了時における尿管可視化腹腔鏡下低侵襲大腸手術を受けている被験者0.3 mg、1.0 mg、3.0 mgのいずれかを手術中に単回静脈内投与緑色のシグナルがpudexacianiniumによる蛍光であり、尿管の位置を示している（2022年3月のSAGESにて発表）1.0 mg30 分後手術終了時SAGES：米国消化器内視鏡外科学会経営計画2021 初年度の振り返りいくつかの課題を認識するものの、全体として成果目標の達成は実現可能経営計画2021における進捗 予定通り進展 課題として認識17売上収益、パイプライン価値1XTANDIおよび重点戦略製品：2025年度に1.2兆円以上 売上は前期比較19%伸長、目標に対してon track 予定した開発上の重要マイルストンの大部分を達成コア営業利益5 販管費は絶対額で維持十分な研究開発投資コア営業利益率：2025年度に30%以上67 配当は安定的に向上 成長に向けた戦略的な先行投資 販管費は想定を上回り増加（OHG推進、DX、新製品等の将来成長への投資増加を旧来型費用の削減努力でカバーできず）2Primary Focusから後期開発品を創出3 重要技術基盤の活用・発展4 Focus Area プロジェクト：2030年度に5,000億円以上 9プロジェクトが新規新薬候補4プロジェクトが臨床入り 7プロジェクトで見極め Primary Focusから後期開発ステージへの進展なし AT132臨床試験差し止め5,000億円以上4Focus Areaプロジェクト28重点戦略製品売上原価XTANDIコプロ費用販管費研究開発費1.2兆円以上1XTANDI5コア営業利益率 630%以上将来成長8 Rx+：2025年度までにBreakeven 最初のサービス事業化 ASP5354：第Ⅲ相段階への進展9 サステナビリティ TCFD提言に沿った開示 マテリアリティ・マトリックスの更新製品売上財務構造2020年度379製品売上財務構造2025年度製品売上 財務構造2030年度重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、ゾルベツキシマブ、エベレンゾ、fezolinetant、AT132PoC：Proof of concept、OHG：Organizational Health Goals（組織健全性目標）、DX：デジタルトランスフォーメーション、TCFD：気候関連財務情報開示タスクフォース18本日の内容I2021年度 連結業績IIIII持続的な成長に向けた取り組み2022年度 連結業績予想と期待される主なイベント2022年度通期業績予想の概要 2022年度は増収・増益を見込むコア営業利益率20.1%を予想19 XTANDIおよび重点戦略製品の売上は継続成長（前期比+24%成長）成熟製品による売上の減少をカバー Primary Focusの研究開発費や新製品の立ち上げ・発売準備費用 （主にfezolinetant、ゾルベツキシマブへの投資）など、重点戦略領域に優先的に資源を配分一方で企業の競争力、価値向上に寄与しないコストを徹底的に見直しグローバルでの要員最適化による費用削減、成熟製品の費用の徹底削減、調達コストの最適化により販管費を厳格にコントロール断捨離イズムの推進*による労働生産性の向上を目指す 一株当たり配当金： 10円増配の60円を予想重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ*断捨離イズムの推進： 参考資料のスライド28を参照2022年度通期業績予想202021年度 実績2022年度 予想増減率2022年度 予想 （為替レート）ドル：120円 ユーロ：135円12,96214,430内、米国XTANDI共同販促費用上記を除く販管費（億円）売上収益販管費研究開発費コア営業利益＜フルベース＞営業利益当期利益5,4881,3934,0952,4602,4471,5571,2415,9801,8204,1602,5402,9002,6902,080+11.3%+9.0%+30.6%+1.6%+3.2%+18.5%+72.8%+67.6%AT702、AT751、AT753の開発中止に伴う減損損失（$170M）は2022年度1Qに計上予定通期業績予想には織り込み済み2022年度通期業績予想： XTANDIおよび重点戦略製品21XTANDIゾスパタパドセブエベレンゾ2022年度予想2022年度の取り組み、成長要因6,425 億円前期比 +1,082（+20%）• 米国、日本、インターナショナルマーケットにおいて、M1 CSPCの適応症で売上拡大• 中国ではM1 CRPCの適応症で引き続き力強い成長を期待462 億円+121（+36%）365 億円+148（+68%）99 億円+73（+281%）• 米国、エスタブリッシュドマーケットでの継続成長を見込むとともに、インターナショナルマーケットでも発売国の増加により売上貢献を期待• 米国では現在の適応症において継続成長を見込む• 昨年12月に発売となった日本でも更なるマーケットシェア拡大を期待• 欧州主要国での発売と保険償還獲得に向けた準備• 日本ではHIF-PF阻害薬内でのポジショニングを強化し、更なる成長を見込む• 欧州での発売国増加と保険償還の獲得によりマーケットシェア拡大• インターナショナルマーケットでの売上貢献開始重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾM1：転移性、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、CSPC：去勢感受性前立腺がん、HIF-PH：低酸素誘導因子-プロリン水酸化酵素XTANDIおよび重点戦略製品： 2022年度に期待される主なイベント224-6月7-9月10-12月1-3月エンザルタミド / XTANDIエンホルツマブベドチン /パドセブfezolinetantAT132EMBARK試験TLR 1EV-103試験コホートK TLR 1申請（M0 CSPC、米国）China-ARCHES試験TLR 1申請データ判明その他申請（1L mUC； 米国）EV-203試験TLR（治療歴のあるmUC、中国） 1EV-202試験TLR（その他固形がん、初回データ） 1SPOTLIGHT試験TLR 1GLOW試験TLR 1* 申請目標時期は2023年度に移行ゾルベツキシマブ*Claudin 18.2の啓発活動• 胃がんを管理する医療従事者や病理医に対する病態やバイオマーカーの啓発• 探索的バイオマーカーや臨床試験データに関する論文化など、Claudin 18.2検査が発売時に確実に実施されるための取り組み• Claudin 18.2の認知と転移性胃がんにおける重要な標的であることについて、ペイヤー（支払者）の理解を促進するための取り組み申請（米国）VMSの啓発活動• 10万人以上の医療従事者と1,000万人以上の女性へのアクセスを目指したVMSに関する疾患啓発• 女性の生活への影響や臨床的・経済的負担に焦点を当てたペイヤー（支払者）とのVMSに関する学術的な協議• デジタルやオンサイトの活動を通じた、アクセスとエンゲージメントを最適化するようにデザインされたデータ主導のオムニチャネルコミュニケーション申請（欧州）1. TLRの時期はイベント発生に依存するため変動の可能性ありTLR：トップライン結果、M0 CSPC：非転移性去勢感受性前立腺がん、1L：一次治療、mUC：転移性尿路上皮がん、VMS：血管運動神経症状、FDA：米国食品医薬品局FDAの臨床試験差し止め（clinical hold）への回答提出XTANDIおよび重点戦略製品のピーク時売上予想（アップデート）各製品の前提条件の見直しを実施、引き続き力強い成長を見込むAT132は最新の状況を織り込み、ピーク時売上予想を下方修正23製品前提条件のアップデートXTANDI （エンザルタミド）fezolinetantパドセブ （エンホルツマブ ベドチン） 1ゾスパタ （ギルテリチニブ）ゾルベツキシマブエベレンゾ （ロキサデュスタット） 2AT132 （resamirigene bilparvovec）注） ピボタル試験を実施中の適応症に限る（2022年4月時点）ピーク時売上予想（グローバル、 億円）6,000 – 7,000 3,000 – 5,0003,000 – 4,0001,000 – 2,0001,000 – 2,000 500 – 1,000 500 未満 3 XTANDI・パドセブ・ゾスパタは、グローバルの競合環境をはじめ、直近の売上動向や処方動向（投与期間・治療率）、進行中の臨床試験の状況を織り込み、前提の見直しを実施 fezolinetantは最新の市場調査や潜在患者数、2021年度に入手した第Ⅲ相試験結果を織り込み、前提の見直しを実施 見直した結果、ピーク時売上予想は変更なし ゾルベツキシマブは競合環境、エベレンゾは直近の売上動向と市場環境の前提を見直し、ピーク時売上予想の範囲内で下方修正 承認時期の遅延や対象患者層の変更が生じる前提で見直しを行った結果、ピーク時売上予想を500億円未満に下方修正1. 米州については、パートナーのSeagen社が計上する売上を用いて算出、2. アステラスの権利範囲のみ： 日本、欧州、独立国家共同体（CIS）、中東、南アフリカ等3. 2021年5月公表のピーク時売上予想は500 – 1,000億円Focus Areaアプローチの進展：主要プラットフォームの臨床コンセプト検証ならびにパイプラインの拡充2プロジェクトでPoC見極め、5プロジェクト（リードおよび後続プロジェクト）で臨床入りを予定Primary Focus バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1FY22FY23FY24-25リードプロジェクトFY25末までにPoC見極め時期を迎える予定のPJ数 224PoCINDPoCINDIND遺伝子治療がん免疫再生と視力の維持・回復ミトコンドリアバイオロジーPrimary Focus 候補遺伝子置換（AAV）遺伝子調節（AAV）チェックポイント人工アジュバントベクター細胞（aAVC）腫瘍溶解性ウイルス（腫瘍内投与）腫瘍溶解性ウイルス（全身投与）二重特異性免疫細胞誘導がん細胞医療（UDC）細胞補充細胞補充（UDC）遺伝子調節（AAV）遺伝子調節とミトコンドリア生合成ミトコンドリアストレス応答ミトコンドリア・トランスファー細胞による免疫調節・制御組織特異的免疫応答制御標的タンパク質分解誘導AT132AT845ASP1570ASP7517ASP9801ASP2138ASP7317ASP0367ASP87311. 全てを列挙していない、 2. 成功確率100%の前提で、標準の開発タイムラインに基づき算定（2022年4月時点）PoC：コンセプト検証（後期開発への進展の是非を判断するための臨床試験データ）、AAV：アデノ随伴ウイルス、UDC：ユニバーサルドナー細胞、IND：治験許可申請ASP3082INDTotal24モダリティ低分子抗体遺伝子細胞その他カテゴリー内で最も進んでいるPJのステージ研究 / 前臨床早期臨床開発（Pre-PoC）後期臨床開発（Post-PoC）POC PoC見極めINDINDリードプロジェクトの臨床入り後続プロジェクトの臨床入り124341Rx+プログラム： 2022年度に期待される主なイベント25カテゴリープログラムイベントEG Holterパイロット販売開始デジタルヘルスその他サービスデジタルセラピューティクスBlueStar臨床試験開始（日本）医薬品/医療機器コンビネーションpudexacianinium chloride (ASP5354)第Ⅲ相試験FSFT 埋め込み型医療機器（iota）： 2023年度の臨床試験開始に向けて、2022年度はIDE申請準備を実施IDE：Investigational Device Exemption、FSFT：最初の症例への投与まとめ： 中長期的な成長トレンドに向けて26製品ポートフォリオは大きく変化し、XTANDおよび重点戦略製品の売上が大きく伸長2021年度は3期ぶりの増収を達成2022年度は継続成長しつつ、豊富な開発マイルストンの達成を目指す売上収益の推移（億円）前期比 +11%前期比 +4%2022年度 主な開発マイルストン• XTANDI： 米国 M0 CSPC申請• fezolinetant： 欧・米申請• パドセブ： 米国 mUC 1st line申請• ゾルベツキシマブ： P3試験結果判明14,00012,00010,0008,0006,0004,0002,0000その他プログラフミラベグロン重点戦略製品XTANDIFY18実績FY19実績FY20実績FY21実績FY22予想重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾM0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、mUC：転移性尿路上皮がん参考資料断捨離イズムの推進28 日本企業らしく、徹底的に無駄を省く「断捨離」の概念を、グローバルに日常業務へ展開 同時並行的に管理職には財務規律とコストオーナーシップを徹底し、従業員の労働生産性の向上による新たなイノベーションが起きやすい組織へと変革 販管費の絶対額を維持しながらも、新しいことにリソースを投資することを実現させるマインドセット＜断捨離イズムのステップ＞1. 聖域のない徹底的な業務の見直し2. 止める・捨てる業務の特定3. 特定した業務を実際に止める・捨てる対象：過去から続く慣例、古い業務プロセス、ルーチンワーク、など全ての業務特定：ROIや優先度が“低い”業務を特定分類：各業務を“Must have”／“Nice to have”の観点で分類（例）既存の古い業務プロセス、類似の内容のレポート、過剰品質の報告書、会議参加者の見直し等実行：“勇気をもって”特定した業務の優先順位の低いものから断捨離し、従業員のホワイトスペースを確保結果、コストの削減をしながら新しいことにリソースを投資徹底的な効率化で持続的にイノベーションの創出が可能な環境を構築ROI :Return On Investment、ホワイトスペース:新しいアイデアを模索するために必要なリソース2021年度業績： 売上収益29XTANDIおよび重点戦略製品の成長で販売契約終了、製品譲渡による売上の減少をカバーして増収2020年度2021年度増減額売上収益12,495億円12,962億円+466億円XTANDIおよび重点戦略製品の増加（前期比+19%）XTANDI、ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ 前年度1QにCOVID-19の影響を大きく受けたレキスキャンの売上は回復 +155億円増減率+3.7%+965億円-390億円販売契約終了、製品譲渡の影響セレコックス、リピトール、エリガード重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、エベレンゾ2021年度実績： 地域別売上収益30（億円）日本米国2020年度2021年度増減率2,588-7.3%5,375+13.6%エスタブリッシュドマーケット3,152+7.5%グレーターチャイナ663+11.8%インターナショナルマーケット1,101-0.9%エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリアグレーターチャイナ： 中国、香港、台湾インターナショナルマーケット： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等2,7914,7322,9325931,1112021年度実績： 主要製品の売上31（億円）2020年度2021年度増減率為替の影響を除いた増減率2021年度通期予想 *4,5845,343+16.6%+10.6%5,541XTANDIゾスパタパドセブエベレンゾミラベグロンプログラフ米国のパドセブはSeagen社からのコ・プロモーション収入ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）プログラフ（アドバグラフ／グラセプター／アスタグラフXLを含む）23812811341217+42.9%+35.6%+69.5%+60.8%26+131.5%+131.0%1,6361,723+5.3%+0.7%1,8271,854+1.5%-3.8%354207721,7631,857* 2021年10月公表2021年度業績：主要製品のビジネスアップデート32XTANDI ゾスパタパドセブM1 HSPCの適応症での貢献によりグローバル売上は前期比17%の増加。意欲的な通期予想に対しては未達。米国は物量で前期比10%以上増加したが、COVID-19の影響（販促活動の低下、新規患者の減少）や競合激化により想定を下回って推移。また欧州では保険償還の遅れ（M1 HSPC）や価格圧力の拡大、競合激化により予想に対して未達各地域での売上は拡大したものの、グローバル売上は通期予想に対して若干の未達。2021年4月に発売となった中国での売上は、良好な立ち上がりを示している（21年度実績：15億円）。インターナショナルマーケットにおいても承認国が増加しており、今後売上貢献を見込むグローバル売上は通期予想を上回り達成。米国では適応追加後（2021年7月）、売上は着実に拡大、通期予想に沿った推移。米国以外でも発売国が増加： 日本（同年11月）、スイス（同年12月）直近で発売となった日本では、想定を上回る力強い立ち上がりを示している（21年度実績：18億円）エベレンゾ売上全体は通期予想に対して未達。前期比較で売上は着実に増加しているものの、日本では他のHIF-PH阻害薬による競合激化の影響で通期予想に対して未達。また欧州ではドイツ、オランダ、英国での発売後の立ち上がりが想定を下回ったことから通期予想に対して未達ミラベグロングローバル売上は拡大 （主に日本やエスタブリッシュドマーケットで売上貢献）したが、予想に対して未達。米国では引き続きOAB市場の成長が想定を下回ったことに加え、価格圧力も拡大しており予想に対して未達M1 HSPC：転移性ホルモン感受性前立腺がん、HIF-PH：低酸素誘導因子-プロリン水酸化酵素、OAB：過活動膀胱為替レート（実績）期中平均レート33通貨ドルユーロ通貨ドルユーロ期首‐期末レートの変動2020年度2021年度2020年度2021年度変動6円安7円安106円124円2円安10円安112円131円11円安5円安【為替の業績への影響】 売上収益： 596億円の増加、コア営業利益： 185億円の増加 未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 +0.2 ppt2022年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度34期中平均レート2021年度2022年度予想変動期首‐期末レートの変動2021年度2022年度予想112円131円11円安5円安120円135円2円高0円安8円安4円安業績予想前提と比較して1円高となった場合に通期業績に対する影響の概算額期中平均レート予想前提より1円高期末日レート予想前提より1円高売上収益コア営業利益コア営業利益約66億円減少約28億円減少約11億円減少約12億円減少約6億円増加約2億円増加通貨ドルユーロ通貨ドルユーロ通貨ドルユーロバランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト35現金及び現金同等物親会社所有者帰属持分親会社所有者帰属持分比率（％）（億円）総資産（億円）営業CF投資CFフリーCF財務CF社債及び短期借入金の増減額長期借入れによる収入長期借入金の返済による支出自己株式取得配当金支払額2020年度末2021年度末2020年度2021年度22,7363,26113,86161.0%3,068-8192,249-2,295-2,060800–92-76223,3243,16014,60362.6%2,574-6241,950-2,163-300–300-507-852社債および借入金残高： 1,400億円（前期末から返済により600億円減少）キャピタルアロケーション361成長を実現するための事業投資を最優先2利益・資金計画および実績に基づき、経営計画期間を通じた配当水準の引き上げ3余剰資金が生じた際は、自己株式取得を機動的に実施2022年2月決定の自己株式取得 期間：22年2月3日～3月9日 取得株式総数：2,600万株 取得価額：500億円経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指すコア営業利益と配当の推移配当Dividendsコア営業利益Core OP*配当（円）1008060402001450YF1660YF* 2012年度（2013年3月期）以前は、日本基準の営業利益2224252525262730323436384042605070YF80YF90YF01YF11YF21YF31YF41YF51YF61YF71YF81YF91YF02YF12YF22YF32YF42YF52YFコア営業利益（億円）6,0005,0004,0003,0002,0001,0000イメージ図Focus Areaアプローチの進展： 新たな臨床プログラムFocus Areaアプローチからファーストインクラスを目指す2つのプログラムが臨床入りASP1570（PF がん免疫） 低分子DGKζ阻害剤 対象疾患： がん T細胞に発現するDGKζは、がん細胞に対する免疫応答においてASP8731（PF ミトコンドリアバイオロジー） 低分子BACH1阻害剤 対象疾患： 鎌状赤血球症 重篤で生涯続く疾患 臓器に重度の障害が発生、QOL低下・寿命短縮抑制性のシグナルを誘導する DGKζを阻害することでT細胞を活性化し、免疫介在性の腫瘍殺傷機能を促進する。既存のチェックポイント阻害剤とは作用機序が異なり、より下流のシグナルで作用する ASP8731は細胞保護を誘導する転写を促進し、鎌状赤血球症の根本的な原因にアプローチする37T細胞受容体DGKζ高発現下ではT細胞の不応答が誘導されるASP8731ASP8731はBACH1を阻害することで、Nrf2の制御を解除するDGKζDAGPABACH1酸化還元バランス抗炎症タンパク質恒常性鎌状化阻害(HbF γ-グロビン)T細胞活性化ASP1570ASP1570はDGKζを阻害することによりT細胞を活性化するBACH1MafNrf2Maf接着阻害AREAREPF：Primary Focus、DAG：ジアシルグリセロール、DGK：ジアシルグリセロールキナーゼ、PA：ホスファチジン酸、BACH1：BTB and CNC homology 1、QOL：Quality of life、ARE：抗酸化剤応答配列、HbF：胎児ヘモグロビン成長の基盤となる開発パイプライン38第Ⅰ相第Ⅱ相第Ⅲ相エンホルツマブ ベドチン（NMIBC）ギルテリチニブ（未治療AML、強力な化学療法不適応）bocidelpar/ASP0367（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）ASP9801ASP7517（固形がん）ASP0739ASP7317AT845ASP0598ASP1570ASP2138ASP8731ASP3082ASP8062（アルコール使用障害）エンホルツマブ ベドチン（その他の種類の固形がん）ゾルベツキシマブ（膵臓腺がん）ロキサデュスタット（化学療法に伴う貧血）resamirigene bilparvovec/ AT132 （XLMTM）ASP7517（AMLおよびMDS）bocidelpar / ASP0367（原発性ミトコンドリアミオパチー）FX-322（感音難聴）isavuconazole（小児；米国）ASP8062（オピオイド使用障害）エンザルタミド（M0 CSPC、M1 CSPC：中国）ギルテリチニブ（より早期ステージのAML、小児）エンホルツマブ ベドチン（治療歴のないmUC、MIBC）ゾルベツキシマブ（胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん）fezolinetant（閉経に伴う血管運動神経症状）ペフィシチニブ（関節リウマチ：中国）ミラベグロン（小児：欧州）XTANDIおよび重点戦略製品（ゾスパタ、パドセブ、ゾルベツキシマブ、エベレンゾ、fezolinetant、AT132）Focus Areaアプローチその他詳細は「新薬開発状況」を参照NMIBC：筋層非浸潤性膀胱がん、AML：急性骨髄性白血病、XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、MDS：骨髄異形成症候群、M0：非転移性、M1：転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、mUC：転移性尿路上皮がん、MIBC：筋層浸潤性膀胱がん開発の進展臨床入りから承認まで： 前回の決算発表以降の進捗39第Ⅰ相入り第Ⅱ相入り第Ⅲ相入り申請承認ASP8731鎌状赤血球症ASP3082がんエンホルツマブベドチン白金製剤を含む化学療法およびPD-1またはPD-L1阻害剤による治療歴のある局所進行性または転移性尿路上皮がん： 欧州開発中止ASP1951： がん（第Ⅰ相）ASP1128： 急性腎障害（第Ⅱ相）ASP3772： 肺炎球菌感染症の予防（第Ⅱ相）ASP2390： ハウスダスト誘発アレルギー性鼻炎（第Ⅰ相）注） 第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認次相への進展：社内の意思決定機関における決定申請：当局への申請書類の提出開発中止：社内の意思決定機関における決定40XTANDIおよび重点戦略製品： 最新状況（赤字： 前回の決算発表以降の進捗）プロジェクト / 製品 適応症エンザルタミド /XTANDIM1 CSPCM0 CSPC再発または難治性 AMLAML（造血幹細胞移植後の維持療法）未治療AML（強力な化学療法適応）未治療AML（強力な化学療法不適応）AML（化学療法後の維持療法）転移性尿路上皮がんギルテリチニブ /ゾスパタエンホルツマブベドチン / パドセブ最新状況• 米国： 添付文書へのOSデータ追加について2021年12月に申請• 欧州： 添付文書へのOSデータ追加について2022年3月にCHMPが承認勧告を採択• 中国： 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了）• 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了）• 中国： 第Ⅲ相試験において有効性の観点で早期に症例組み入れを終了• 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了）• 第Ⅲ相試験進行中• 第Ⅰ相試験を2022年10-12月に開始予定• 第Ⅱ相GOSSAMER試験のデータを2022年4月の米国がん学会（AACR）で発表• 治療歴あり： 2022年4月に欧州で承認取得• 治療歴なし（一次治療）： 第Ⅲ相試験進行中• 中国： 第Ⅱ相ブリッジング試験進行中（症例組み入れ終了）筋層浸潤性膀胱がん筋層非浸潤性膀胱がん他の種類の固形がん• 第Ⅰ相試験進行中• 第Ⅱ相試験進行中ゾルベツキシマブ胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん • 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了）膵臓腺がん• 第Ⅱ相試験進行中• 第Ⅱ相試験トップライン結果を入手ロキサデュスタット /エベレンゾ化学療法に伴う貧血fezolinetant閉経に伴う血管運動神経症状• 第Ⅲ相試験進行中。EV-103試験コホートHのデータを2022年2月の米国臨床腫瘍学会 泌尿生殖器がんシンポジウム（ASCO GU）で発表• 米国・欧州： 第Ⅲ相ピボタル試験（SKYLIGHT 2、SKYLIGHT 1）、第Ⅲ相長期安全性試験（SKYLIGHT 4）52週データを入手。第Ⅲb相DAYLIGHT試験進行中。第Ⅲ相SKYLIGHT 1試験の12週データを2022年5月の米国産婦人科学会（ACOG）で発表予定。第Ⅲ相SKYLIGHT 2試験の52週データを2022年6月の米国内分泌学会（ENDO）で発表予定• アジア： 第Ⅲ相ピボタル試験（MOOMLIGHT 1）の12週データを2022年3月に入手、LSLVを2022年4月に達成。第Ⅲ相長期安全性試験（MOONLIGHT 3）進行中（症例組み入れ終了）• 日本： 後期第Ⅱ相STARLIGHT試験進行中• 重篤な有害事象により、FDAの指示により臨床試験（ASPIRO試験）を差し止め（clinical hold）AT132（resamirigene bilparvovec）X連鎖性ミオチュブラーミオパチー重点戦略製品：ゾスパタ、パドセブ、ゾルベツキシマブ、エベレンゾ、fezolinetant、AT132M1：転移性、M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、OS：全生存期間、 CHMP：欧州医薬品委員会、 AML：急性骨髄性白血病、AACR：American Association for Cancer Research、ASCO GU：American Society of Clinical Oncology Genitourinary Cancers Symposium、ACOG：American College of Obstetricians and Gynecologists、ENDO: Endocrine Society、LSLV：最終症例における最終観察、FDA：米国食品医薬品局XTANDIおよび重点戦略製品の申請スケジュール（アップデート）41XTANDI、ゾスパタ、PADCEV の適応拡大、ならびにゾルベツキシマブ、fezolinetant、AT132の上市に向けた申請を予定2021年度2022年度2024年度2025年度以降目標申請時期2023年度製品XTANDI（エンザルタミド）ゾスパタ（ギルテリチニブ）パドセブ（エンホルツマブベドチン）ゾルベツキシマブfezolinetantAT132（resamirigene bilparvovec）非転移性去勢感受性前立腺がん急性骨髄性白血病（造血幹細胞移植後の維持療法）急性骨髄性白血病（未治療、強力な化学療法適応）転移性尿路上皮がん（治療歴なし）［米国；迅速承認申請］EV-103試験コホートデータに基づく転移性尿路上皮がん（治療歴なし；一次治療）筋層浸潤性膀胱がん胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん閉経に伴う中等度から重度の血管運動神経症状X連鎖性ミオチュブラーミオパチー注） ピボタル試験を実施中の適応症に限る（2022年4月時点）。社内での評価・決定、必要に応じ当局との相談後に申請。最初の国・地域（米国・欧州・日本のいずれか）での申請予定エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤（1/2）（赤字： 前回の決算発表以降の進捗）42米国・欧州・日本根治治療去勢感受性去勢抵抗性診断手術救済療法監視療法放射線ARCHESM1 CSPC新規診断M1 CSPC再発上市EMBARKEMBARKM0 CSPCPROSPERM0 CRPC上市PREVAILM1 CRPC（一次治療）AFFIRMM1 CRPC（二次治療以降）上市上市第Ⅲ相：ARCHES第Ⅲ相：EMBARKM1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,1502019年12月に米国で、2020年5月に日本で、2021年4月に欧州で承認取得2021年12月に米国および欧州で添付文書へのOSデータ追加について申請。2022年3月にCHMPが承認勧告を採択M0 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,068 症例組み入れ終了中国 • M1 CSPC： 第Ⅲ相China-ARCHES試験の症例組み入れ終了M1：転移性、M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、ADT：アンドロゲン除去療法、OS：全生存期間エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ早期前立腺がんにおいても薬効を示す 一貫した生存期間の延長 より長い投与期間43早期M0病期去勢感受性（CSPC）去勢抵抗性（CRPC）M1M0M1（化学療法歴なし）M1（化学療法歴あり）第Ⅲ相試験EMBARKARCHESENZAMETPROSPERPREVAILAFFIRM対照プラセボプラセボプラセボプラセボプラセボ従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤主要評価項目MFS（試験進行中）全生存期間（OS）投与期間（DoT）（試験進行中）（試験進行中）✔ rPFSHR 0.39✔HR 0.66✔40.2カ月✔ OSHR 0.67✔HR 0.67✔29.5カ月✔ MFSHR 0.29✔HR 0.73✔33.9カ月✔： 結果入手済、 *： 事前に設定した中間解析✔ rPFSHR 0.17✔ OSHR 0.71*✔HR 0.77✔17.5カ月M0：非転移性、M1：転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、MFS：無転移生存期間、rPFS：画像診断上の無増悪生存期間、HR：ハザード比後期✔ OSHR 0.63✔HR 0.63✔8.3カ月ギルテリチニブ： FLT3阻害剤（赤字： 前回の決算発表以降の進捗）44PASHA (HOVON)PrE0905 (PrECOG)寛解導入療法低強度化学療法第Ⅰ相（3剤併用）FLT3 mut+AML地固め療法移植維持療法GOSSAMER維持療法MORPHOADMIRAL救援療法上市再発または難治性未治療（強力な化学療法適応）造血幹細胞移植後の維持療法第Ⅲ相： ADMIRAL第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、第Ⅱ相： PrE0905 (PrECOG)ギルテリチニブとミドスタウリンの比較 (1:1)単独療法と救援療法との比較（2:1） n=371 米国・日本・欧州で上市n=768FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON）n=179FSFT： 2019年12月（治験依頼者：PrECOG, LLC）第Ⅲ相： MORPHO単独療法とプラセボとの比較（1:1） n=346 症例組み入れ終了、BMT-CTNと共同化学療法後の維持療法 第Ⅱ相： GOSSAMER未治療（強力な化学療法不適応）第Ⅰ相単独療法とプラセボとの比較（2:1） n=98 試験データを2022年4月の米国がん学会（AACR）で発表ベネトクラクスおよびアザシチジンとの併用2022年10-12月に開始予定TBD中国• 再発または難治性: ADMIRAL試験結果を基に2021年1月に条件付き承認取得（完全承認はCOMMODORE試験結果による）、2021年4月に上市。第Ⅲ相COMMODORE試験（中国および他の国々で実施）では、あらかじめ計画されていた中間解析の結果に基づき、有効性の観点で早期に症例組み入れを終了FLT3 mut+：FLT3遺伝子変異陽性、AML：急性骨髄性白血病、FSFT：最初の症例への投与、HOVON：The Haemato Oncology Foundation for Adults in the Netherlands、BMT-CTN: Blood and Marrow Transplant – Clinical Trial Network、AACR：American Association for Cancer Researchエンホルツマブ ベドチン（EV）（1/4）： ネクチン-4を標的とするADC尿路上皮がんの開発プログラム（赤字： 前回の決算発表以降の進捗）45早期- 尿路上皮がんの病期 -後期筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC）ステージ0a-1筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）ステージ2および3転移性尿路上皮がん（mUC）ステージ4患者層BCG不応性膀胱摘除術（RC)適応治療歴なし（一次治療）PD-1/L1阻害剤の治療歴あり白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴ありEV投与レジメンEV単剤（膀胱内注入）P1： EV-104EVの臨床試験第Ⅲ相(P3)第Ⅰ相（P1）or第Ⅱ相（P2）EV+Pembro併用（i.v.； 周術期投与）P3： KEYNOTE-905 / EV-303シスプラチン不適応vs. 標準療法（RCのみ）P3: KEYNOTE-B15 / EV-304シスプラチン適応vs. 標準療法（NAC+RC）（コホートHおよびL）シスプラチン不適応EV単剤（術前投与または周術期投与） + RCEV+Pembro併用（i.v.）EV単剤（i.v.）EV単剤（i.v.）P3： EV-302白金製剤適応vs. 化学療法P2： EV-201（コホート2）白金製剤未治療かつシスプラチン不適応P2： EV-201（コホート1）米国で迅速承認＆上市P1b/2： EV-103（用量漸増コホートおよびコホートA）シスプラチン不適応（コホートK）シスプラチン不適応EV単剤 vs. EV+Pembro米国で追加適応承認を取得P3： EV-301vs. 化学療法米国で正規承認取得日本、欧州で承認取得P2: EV-203ブリッジング試験（中国）ADC：抗体-薬物複合体、BCG：カルメット・ゲラン桿菌、Pembro：ペムブロリズマブ、i.v.：静脈内投与、NAC：術前化学療法エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/4）： 臨床試験（赤字： 前回の決算発表以降の進捗）尿路上皮がん46第Ⅲ相: EV-301白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC；EV単剤 vs. 化学療法第Ⅲ相: EV-302 治療歴がなく白金製剤適応のmUC； EV + Pembro vs. 化学療法 n=860第Ⅲ相： EV-303/KEYNOTE-905第Ⅲ相： EV-304/KEYNOTE-B15シスプラチン不適応のMIBC；Pembro +/- EV（周術期）+ RC vs. RCのみシスプラチン適応のMIBC；EV+Pembro（周術期投与） + RC vs. 化学療法（術前投与） + RCPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； EV単剤n=784n=836第Ⅱ相: EV-201コホート1： 白金製剤治療歴ありコホート2： 白金製剤未治療かつシスプラチン不適応第Ⅰb/Ⅱ相：EV-103第Ⅱ相： EV-203コホートA – G および K（mUC）A-G： EVとPembroの併用、EVと他の化学療法の併用K： EV単剤 vs. EV + PembroコホートH、J および L（シスプラチン不適応MIBC； RC適応）：H： EV単剤（術前投与）J（オプション）： EV+Pembro（術前投与）L： EV単剤（周術期投与）＜ブリッジング試験（中国）＞白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； EV単剤第Ⅰ相： EV-104 BCG不応性の高リスクNMIBC； EV単剤を膀胱内注入その他の種類の固形がんn=6082021年7月に米国で正規承認取得。2021年9月に日本で承認取得。2022年4月に欧州で承認取得FSFT： 2020年4月FSFT（EV + Pembro併用群）： 2020年12月FSFT： 2021年5月n=219コホート1： 2019年12月に米国で承認取得（迅速承認プログラムに基づく）・上市コホート2： 2021年7月に米国で追加適応承認取得コホートK： 2021年10月に症例組み入れ完了コホートL： 症例組み入れ中n=457EVとPembroの併用をシスプラチン不適応患者における一次治療として評価したコホートKおよび他コホートのデータが、米国での迅速承認プログラムに基づく申請をサポートする可能性ありn=40n=58FSFT： 2021年8月FSFT： 2022年1月第Ⅱ相:EV-202ホルモン受容体陽性/HER2陰性乳がん、トリプルネガティブ乳がん、扁平上皮非小細胞肺がん、非扁平上皮非小細胞肺がん、頭頸部がん、胃腺がん・食道がんまたは食道胃接合部腺がん、食道扁平上皮がん； EV単剤n=280FSFT： 2020年3月mUC：転移性尿路上皮がん、Pembro：ペムブロリズマブ、FSFT：最初の症例への投与、MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、RC：根治的膀胱摘除術、BCG：カルメット・ゲラン桿菌、NMIBC：筋層非浸潤性膀胱がんエンホルツマブ ベドチン（EV）（3/4）: 病期別臨床試験データ47後期早期筋層浸潤性膀胱がん病期手術適応治療歴なし（一次治療）PD-1/L1阻害剤の治療歴ありシスプラチン適応シスプラチン不適応白金製剤適応シスプラチン不適応白金製剤の治療歴あり転移性尿路上皮がん白金製剤未治療かつｼｽﾌﾟﾗﾁﾝ不適応試験フェーズPhase 3Phase 3Phase 3Phase 1b/2Phase 1b/2Phase 2Phase 2Phase 3試験番号症例数EV投与レジメン対照主要評価項目全生存期間（OS）無増悪生存期間（PFS）客観的奏効率（ORR）奏効期間（DoR）KN-B15/ EV-304KN-905/ EV-303EV-302784（2群）Pembro併用（周術期投与）836（3群）Pembro併用（周術期投与） Pembro併用860（2群）化学療法（術前投与）pCR&EFS標準療法化学療法pCR&EFSPFS&OSEV-103コホートK150（2群）単剤 vs.n/aORR（試験進行中） （試験進行中） （試験進行中） （試験進行中）（試験進行中） （試験進行中） （試験進行中） （試験進行中）（試験進行中） （試験進行中） （試験進行中） （試験進行中）EV-103コホートA &用量漸増ｺﾎｰﾄEV-201 コホート2EV-201コホート1Pembro併用 Pembro併用45n/a89単剤n/a125単剤n/a✔ ORR73% **（CR 16% **）✔（26.1カ月 **）✔(12.3カ月 **)✔ 73% **（CR 16% **）✔ ORR51% **（CR 22% **）✔（14.7カ月）✔（5.8カ月）✔ 52%（CR 20%）✔ ORR44%（CR 12%）✔（12.4カ月**）✔（5.8カ月)✔ 44%（CR 12%）（試験進行中） （試験進行中） （試験進行中） （試験進行中） ✔ 25.6カ月 ** ✔ 13.8カ月 ** ✔ 7.6カ月✔：結果入手済、 * ：事前に設定した中間解析、 ** ：最新結果EV-301608（2群）単剤化学療法✔ OSHR 0.70 *✔ HR 0.70 *（12.9カ月 vs.9カ月）✔ HR 0.62 *（5.6カ月 vs.3.7カ月）✔ 41% vs.18% *（CR 4.9% vs.2.7%）✔ 7.39カ月vs. 8.11カ月 *Pembro：ペムブロリズマブ、pCR：病理学的完全奏効、EFS：無事象生存期間、CR：完全奏効、HR：ハザード比エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/4）: 今後の展望 最大の成長ドライバーはmUCの一次治療、将来的に売上全体の半分以上を占めると想定 NMIBC、その他固形がんでの成功によりさらなる成長の可能性48＜承認取得済み／開発後期段階＞＜開発初期段階＞ピーク3,000-4,000億円患者層ピボタル試験（パドセブ用法）申請予定時期患者層試験（パドセブ用法）MIBCシスプラチン不適応EV-303 / KEYNOTE-905（ペムブロリズマブとの併用）2025年度以降NMIBCBCG不応性、高リスクEV-104 ［第Ⅰ相］（単剤、膀胱内注入）MIBCシスプラチン適応EV-304 / KEYNOTE-B15（ペムブロリズマブとの併用）2025年度以降その他固形がんEV-202 ［第Ⅱ相］*（単剤）mUC治療歴なし（一次治療）EV-302EV-103コホート ［第Ⅰb/Ⅱ相；米国での迅速承認申請の可能性］（ペムブロリズマブとの併用）2024年度2022年度［米国迅速承認申請］*ホルモン受容体陽性/HER2陰性乳がん、トリプルネガティブ乳がん、扁平上皮非小細胞肺がん、非扁平上皮非小細胞肺がん、頭頸部がん、胃腺がん・食道がんまたは食道胃接合部腺がん、食道扁平上皮がん売上予想 （イメージ）MIBC1L mUC mUCPD-1/L1 阻害剤による治療歴あり、かつシスプラチン不適応EV-201 コホート2 ［第Ⅱ相］（単剤）承認取得済みmUC白金製剤およびPD-1/L1 阻害剤による治療歴ありEV-301EV-201 コホート 1［第Ⅱ相；米国での迅速承認］（単剤）承認取得済みFY21FY25FY302L+ mUC1L mUCMIBCアステラスによる算定mUC：転移性尿路上皮がん、 MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、1L：一次治療、2L+：二次治療以降、NMIBC：筋層非浸潤性膀胱がん、BCG：カルメット・ゲラン桿菌ゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体（赤字： 前回の決算発表以降の進捗）49ターゲット：Claudin 18.2 タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞胃腺がん