ヘリオス（4593） – 体性幹細胞再生医薬品HLCM051を用いた脳梗塞急性期治験に関する365日後の経過観察データ収集完了のお知らせ

2022 年４月４日 各 位 会 社 名 株 式 会 社 ヘ代表者名 代表執行役社長 CEO 鍵ス 尚 （ コ ー ド 番 号 ： 4 5 9 3 東 証 グ ロ ー ス ） 問合せ先 執 行 役 C F O リチャード・キンケイド 本リオ忠 （ T E L ： 0 3 – 5 9 6 2 – 9 4 4 0 ） 体性幹細胞再生医薬品 HLCM051 を用いた脳梗塞急性期治験に関する 365 日後の経過観察データ収集完了のお知らせ 当社は、日本国内において体性幹細胞再生医薬品 HLCM051※1 を用いて、脳梗塞急性期及び急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象とした治験を実施しております。脳梗塞急性期に対する治療法の開発においては、HLCM051 の有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE 試験。以下、本試験といいます。治験調整医師：北海道大学 総長 寳金 清博 先生）を実施しております。治験登録患者の経過観察期間を経てデータ解析・評価を行う予定ですが、2022 年３月末に、すべての治験登録患者の投与後 365 日後データの収集が完了しましたので、お知らせいたします。 本試験は、脳梗塞発症後 18 時間から 36 時間以内に HLCM051 あるいはプラセボを投与し、投与 90 日目の機能評価で Excellent Outcome（優れた転帰）※2 を達成した患者の割合を主要評価項目としています。また、副次評価項目として、365 日後の機能評価での Excellent Outcome を達成した被験者の割合等、幾つかの評価項目を設定しています。 投与後 365 日後データの収集完了に伴い、今後はデータ解析の為の準備が整い次第、2022 年 ５月に、盲検化されている HLCM051 投与群/プラセボ群の割付情報を明らかにし（キーオープン）、データ解析・評価を開始する予定です。現時点では、同月に評価項目の結果（トップラインデータ）の公表を予定しております。 本件に関して、2022 年 12 月期業績に対し現時点で確定した影響はありません。今後、開示すべき事項が発生した場合には、速やかにお知らせいたします。 （参考）TREASURE 試験概況 治験名 脳梗塞患者を対象とした HLCM051（MultiStem®）の有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（TREASURE 試験） 被験者 脳梗塞発症から 18~36 時間以内の患者 組み入れ 二重盲検、プラセボ対照 目標症例数 220 (HLCM051 投与 110 例、プラセボ 110 例）無作為割付 主要評価項目 90 日後の機能評価で、Excellent Outcome（優れた転帰）を達成した被験者の割合 副次評価項目 （一部抜粋） ・365 日後の機能評価で、Excellent Outcome を達成した被験者の割合 ・90 日と 365 日の mRS のシフト解析により評価した機能的転帰 1 ※１ HLCM051 HLCM051 は、日本国内における体性幹細胞再生医薬品の開発パイプラインです。当社は 2016年１月に、米国のバイオベンチャー企業 Athersys,Inc.と、同社の開発する幹細胞製品 MultiStemを用いた脳梗塞に対する再生医療等製品の国内での開発・販売に関する独占的なライセンス契約を締結し、本パイプラインを導入いたしました。さらに 2018 年６月に同社との提携を拡大したことにより、日本における急性呼吸窮迫症候群に対する開発・販売ライセンスを取得し、開発を開始いたしました。 ※２ Excellent Outcome（優れた転帰） 脳卒中患者の機能評価に使われる主要な指標として、mRS、NIHSS、BI の３つの指標が用いられております。これら３つの指標において、「mRS が１以下、NIHSS が１以下かつ BI が 95 以上」を満たした場合を“Excellent Outcome（優れた転帰）”と定義します。 ・mRS とは： 概括障害度（modified Rankin Scale）と表現され、障害の程度を０（まったく症候がない）、１（症候があっても明らかな障害はない）、２（軽度の障害）、３（中等度の障害）、４（中等度から重度の障害）、５（重度の障害）、６（死亡）のグレードで判定する。数字が低い方が障害の度合いが低い。 ・NIHSS とは： 神経症状障害度（NIH Stroke Scale）と表現され、脳梗塞の神経学的重症度を項目別に点数化して合計点で評価する。点数は０点から 42 点となるように設定されており、点数が高いほど重症となる。 ・BI とは： 日常生活活動指標（Barthel Index）と表現され、代表的な基本的日常生活動作 10 項目について点数をつけ、合計得点で評価する。例えば、食事の項目では自立、自助具などの装着可、標準的時間内に食べ終えることができれば 10 点、部分介助（おかずを切って細かくしてもらう等）の場合は５点、全介助は０点となっている。点数は０点から 100 点。数字が低いほど介助の必要が高まる。 （出所：日本脳卒中学会の資料等を参考に当社作成） 以上 2