ソレイジア・ファーマ（4597） – 事業計画及び成長可能性に関する事項

事業計画及び成長可能性に関する事項- Better Medicine for a Brighter Tomorrow -2022年3月28日ソレイジア・ファーマ株式会社（証券コード：4597）https://solasia.co.jp/Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 目次1．会社概要2．事業環境、ビジネスモデル3．製品/開発パイプライン4．財務情報5．資金調達7．リスク情報- Appendix6．事業目標、 成長戦略Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 11. 会社概要Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 2会社概要ソレイジア・ファーマ株式会社は、日本及びアジア諸国の医療に貢献するため、海外又は国内の製薬企業又はバイオベンチャー企業から有望な新薬候補品を導入し、日本及びアジア諸国における臨床試験を中心とした開発活動を通じ、製品を医薬品市場に供給することを目的としている企業です。企業理念 – 患者さんの明るい未来のためにより良い医薬品を提供する商号ソレイジア・ファーマ株式会社 ＜SOLASIA : SOL(太陽)＋ASIA(アジア)＞創業米国での準備会社：2006年、 日本国内創業：2008年事業内容がん治療薬、がん支持療法医薬品等の開発及び販売事業拠点東京都港区、中国上海市、北京市、広州市中国：100%子会社（Solasia Medical Information Consulting (Shanghai) Co. Ltd.）従業員数(2021/12)21 名（単体：日本）77 名（連結：日本及び中国）主要会社機能開発機能（臨床開発・薬事）自社販売機能（中国上海市, 北京市, 広州市）株主分布(2021/12)国内個人・その他法人、機関投資家その他等 39.2 % （第1順位株主：伊藤忠商事 17.1%、 第2順位株主：マルホ 8.5%）60.8 % Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 3沿革20062008CorporateCorporate米国創業（MPM Capitalと伊藤忠との合弁）日本法人開設（東京）Sancuso® (SP-01)導入、臨床試験開始2011SP-02導入、臨床試験開始中国事務所開設（北京）中国子会社設立（上海）エピシル® (SP-03)導入、開発開始2014201520162017CorporateCorporateSP-02CorporateSP-04第Ⅱ相国際共同臨床試験開始新規株式上場（IPO：東京証券取引所マザーズ市場）導入、臨床試験開始2018エピシル®(SP-03)日本：製品上市SP-04第Ⅲ相国際共同臨床試験開始2019Sancuso® (SP-01)中国：製品上市エピシル®(SP-03)中国：製品上市2020SP-05導入、第Ⅲ相国際共同臨床試験開始エピシル®(SP-03)韓国：製品上市2021SP-02日本：製造販売承認申請Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 4マネジメントメンバー（１）代表取締役社長荒井 好裕• 東京薬科大学大学院 薬学研究科修了（薬学修士）、薬剤師略歴• ウェールズ大学経営大学院 修士課程終了（MBA）• 元サール薬品株式会社（現ファイザー）、元アムジェン株式会社臨床開発部長• 2007年当社参画 開発本部長、 2013年当社代表取締役社長就任サイトテック（NSAIDによる胃潰瘍・十二指腸潰瘍）アドバフェロン（C型肝炎）ロミプレート（特発性血小板減少性紫斑病）承認取得品目(当社入社前)ランマーク（多発性骨髄腫による骨病変及び固形癌骨転移による骨病変）ベクティビックス（KRAS 遺伝子野生型の治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸癌）取締役CFO管理本部長宮下 敏雄• 立教大学経済学部経済学科卒業• 元株式会社そーせい（現そーせいグループ）、ARAKIS Ltd.、VP 経営企画部長略歴• 元響きパートナーズ株式会社 創業、取締役• 2011年当社参画CFO、2015年当社取締役CFO管理本部長就任(そーせい) 資金調達、株式公開、英国ARAKIS社(NVA237,QVA149)買収、国内海外IR、事業計画資本政策等責任者•Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 5事業開発本部長（元伊藤忠商事、MPMキャピタル）開発本部長（元アムジェン、ロシュ）信頼性保証本部長（元アムジェン、武田バイオ）マーケティング本部長（元エーザイ、オンコリスバイオファーマ）生産管理本部長(元サノフィ) Vivian Zhang中国子会社ジェネラルマネージャー（元ロシュ、チャイタイ） Stanley Lau社外取締役 栄木 憲和(元Baxter Healthcare International China GM)(元バイエル薬品 代表取締役社長)(LTLファーマ 取締役会長)マネジメントメンバー（２）マネジメントメンバー社外監査役 篠崎 康二 永濵 文子 坂巻 茂 眞鍋 泰朗 大澤 輝 水川 二郎 荒木 進 松尾 眞 山川 善之(元東海銀行、元クオール専務取締役)(弁護士：桃尾・松尾・難波事務所、元アステラス、東レ等役員、現カプコン、住友林業、大正製薬等役員)(響きパートナーズ代表取締役社長、元そーせいグループ代表取締役)医学アドバイザー 西尾 和人(医師、医学博士、近畿大学医学部教授) 各領域の専門家との個別コンサルタント契約Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 6中国子会社 組織北京上海广州中国北京に代表事務所開設201120142018中国広州にオフィス開設中国上海に子会社設立 「Solasia Medical Information Consulting (Shanghai) Co. Ltd.」ジェネラルマネージャーVivian Zhang (略歴：元ロシュ等, 元臨床医)Medical and RA DeptMarketingDeptSalesDeptOffice Mgt. Dept中国開発薬事部長マーケティング部長営業部長Li Zhou(略歴：元サノフィ, MSD等)Jingjing Lu(略歴：元MSD)Jimmy Guo(略歴：元ロシュ等, 元臨床医)MR* 43人(北京・上海・広州)Sales team••72% 外資系企業出身者84% 2年以上のがん領域での営業経験者＊MR: Medical Representative (医薬情報担当者)Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 72. 事業環境、ビジネスモデルCopyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 8Ⅰ日本・中国を中心とするアジア市場に注力世界の医薬品市場規模上位の日本と中国を中心とするアジア市場に注力 世界の医薬品市場の売上は全体で1兆2,624億ドル（2019年） 医薬品市場（国別）‐‐‐ 第1位 米国,   第2位 中国,   第3位 日本出典︓⽇本製薬⼯業協会 DATABOOK2021出所︓Copyright© 2021 IQVIA. IQVIA World Review 2004から2019をもとに当社作成（無断転載禁⽌）Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. （年）9Ⅱがん領域の開発パイプラインに特化医療ニーズが高まるがん領域を戦略的疾患領域として事業展開がん治療の特性出所︓中国衛⽣和計画⽣育統計年鑑-2016 がん治療は、単剤による療法よりも、異なる作用機序をもつ複数の薬剤による併用療法が主流であり、また日米欧で参照されるがん治療に関するNCCNガイドライン等では、多くのがん種に対する治療において、有効性及び安全性に関するデータが豊富である化学療法剤が推奨されている。がん治療サポーティブケアの特性 副作用のコントロールは、がん治療に係るクオリティ・オブ・ライフ（QOL）の向上に重要であり、副作用のコントロールができないと、抗がん剤の減量やがん治療の中止などが生じ、計画したがん治療が完遂できない場合もある。 副作用をコントロールする薬剤は、特定のがん種に限らず様々ながん種への処方が可能Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 10Ⅱ-A高成長を続ける中国抗がん剤市場に注力中国の抗がん剤市場の現状と今後の動向（10億中国元）（⻄暦）(以降、推計)抗がん剤市場規模医薬品市場に占める抗がん剤市場の割合出典︓ China Oncology Innovative Drug Market Research Report, Frost & Sullivan Consulting Co., April 2020 中国抗がん剤市場は2020年には3.3兆円*へ,2030年には10.6兆円*へ成長する見通し 中国抗がん剤市場は毎年約14%成長している（過去5年間平均） 中国抗がん剤の中国全医薬品市場に占める割合も増加傾向* 1中国元(RMB)=16円で換算Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 11Ⅲリスクコントロールを重視したビジネスモデルの確立 臨床開発及び販売に注力することで、リスクを限定した事業運営 販売については、自社販売モデルと導出モデルを併用し、自社販売体制により収益性を確保すると共に、販売権導出により販売組織等の固定費比率をコントロールするビジネスモデルを志向製薬バリューチェーンでの当社ビジネスの位置付け臨床開発段階以降の事業活動に経営資源を集中自社販売と導出のハイブリッド戦略⾃社販売モデル（中国︓北京・上海・広州）導出モデル（上記の都市以外）当社収益12Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. Ⅳ創業以来の導入・開発実績と事業化実績がん領域特化という他社との差別化を図った製品ポートフォリオを有し、下記の導入・開発・事業化実績により安定した事業基盤を構築 創業以来5つの開発品を導入 うち、2製品は販売開始– エピシル® 口腔用液：販売開始（日本、中国、韓国）– Sancuso®：販売開始（中国） ４つの製品（ Sancuso®、エピシル® 、 SP-02、SP-04）の販売権導出を達成口内炎(化学療法、放射線療法)疼痛緩和、医療機器経皮吸収型制吐剤Sancuso®（善可舒®）（日本：Meiji Seika ファルマより販売）（中国：自社及びLee’s Pharmaにて販売）（韓国：Synex社より販売）（中国：自社及びLee’s Pharmaにて販売）Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 133. 製品/開発パイプラインCopyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 14製品/開発パイプライン‐ 開発状況 (2022年2月末時点)  ‐販売製品開発品開発候補品︓エディットフォースジーンケア研究所: 各種消化器癌及び卵巣癌等の腹膜転移（腹膜播種）及び付随する腹⽔貯留の治療を⽬指し、 核酸医薬RECQL1-siRNAによる新しい治療法の開発を推進: エディットフォース基盤技術であるPPR (pentatricopeptide repeat) タンパク質プラットフォーム技術を⽤い、がん領域の中からRNA編集をベースとした複数プロジェクト（対象疾患, 標的遺伝⼦配列, 作⽤機序）を推進Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 15中国自販地域 製品販売傾向• 販売開始からのマーケティング活動が納⼊実績として実現しつつある• 基幹病院での採⽤が進んできている(Hospital Listing)• Sancuso®、エピシル®は、何れも中国で診療ガイドラインに掲載• 新型コロナ感染症の影響は継続している*⾃社販売地域（北京市、上海市、広州市）での病院や薬局への出荷数量*⾃社販売地域（北京市、上海市、広州市）での病院や薬局への出荷数量Sancuso® （善可舒® ※）Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 16販売製品経皮吸収型制吐剤「Sancuso®」効能・効果がん化学療法による悪心・嘔吐、外科手術後の悪心・嘔吐への適応拡大の可能性（一般名：グラニセトロン塩酸塩） 唯一の経皮吸収型セロトニン5-HT3 RA(受容体拮抗剤) 1回の投与(貼付)で5日間効果が持続することから、通常の化学療法(1～5日特徴・競合薬比較投与)の投与期間をカバーすることができる。外来使用も可能 2019年6月(上市3ヶ月後)、中国臨床腫瘍学会(CSCO)*発行初回ガイドラインに、がん治療時の標準的な制吐療法の選択肢として新たに収載事業化中国販売開始済 2019年3月 販売開始（上市） 北京市、上海市、広州市 — 自社販売 その他中国地域 — Lee’s Pharmaより販売当社収益構造 自社販売：製品販売収益 事業提携：製品販売収益、販売マイルストン収益中国の5-HT3 RA市場規模（数量ベース）（中国製品パッケージ）（Sancuso®の貼付）対前年比成長率Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 出所： Annual reports of listed company, Public information, Securities business reports, Wind, Bloomberg News, Sohu finance17販売製品経皮吸収型制吐剤「Sancuso®」Sancuso® 中国上市セミナー (2019年3月16日開催)場 所︓ 中国上海議 ⻑︓ Li Jin 教授（CSCO理事⻑）Qin Shukui 教授（CSCO副理事⻑）Ma Jun 教授（CSCO副理事⻑）参加数︓ 中国全⼟より総勢約 200 名のがん専⾨医が集結CSCOとして初となる制吐薬適正使用ガイドラインを発行 (2019年6月)→ 『がん治療時の悪心及び嘔吐の治療用ガイドライン』にSancuso®が収載CSCO『がん治療時の悪⼼及び嘔吐の治療⽤ガイドライン』（⼀部抜粋）（左より）于世英教授（武汉同济医院）、马军教授（哈尔滨⾎液研究所、Vice Chairman of CSCO）、荒井好裕（当社代表取締役社⻑）、秦叔逵教授（中国⼈⺠解放军第⼋⼀医院、Vice Chairman of CSCO、Chairman of CRPC）、李进教授（上海东⽅医院、Secretary-general and chairman-elect of CSCO、Chairman of FACO、Chairman of ASMC）、王杰军教授（上海长征医院）、梁军教授（北京⼤学肿瘤医院）CSCO︓Chinese Society of Clinical Oncology（中国臨床腫瘍学会）CRPC︓The Committee of Rehabilitation and Palliative Care, China（中国抗癌協会癌リハビリテーション緩和ケア委員会）FACO︓Federation of Asian Clinical Oncology（アジア臨床腫瘍学会連合︓⽇中韓合同による臨床腫瘍学会）ASMC︓Anti Tumor Drugs Safety Management Committee（中国臨床腫瘍学会抗腫瘍薬安全管理専⾨家委員会）Qin Shukui教授のコメント (本ガイドライン編集委員⻑、CSCO副理事⻑) HEC/MEC (⾼度/中等度催吐性リスク抗がん剤）に対する制吐療法として、本ガイドラインではSancuso®を推奨 化学療法を受ける患者にとって新しい⾮侵襲性で且つ安全な選択肢となるCopyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 18販売製品経皮吸収型制吐剤「Sancuso®」中国：Sancuso®のポテンシャル【5-HT3 RAの市場性*】“轻松一贴，全程舒缓”中国5-HT3 RAの市場は800億円以上、 成長率：4.7％（数量ベース）【Sancuso®の強み】市場の90%以上は注射剤であり、その効果持続時間は数時間-2,3日間に留まる Sancuso®は1回の貼付で最長7日間効果が持続する。 簡単且つ長時間効果持続 化学療法で誘発される急性及び遅延性の数日間に渡る悪心嘔吐全般のコントロールが可能 外来使用可能。 患者のQOL(生活の質)向上への貢献期待～ 当社MR（Medical Representative:医薬情報担当者）によるターゲット病院でのセミナーの様子 ～Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. ＊ IQVIA CHPA DATA,12M2016~12M2019, 1中国元(RMB)=16円で換算19販売製品医療機器「エピシル® 口腔用液」使用目的又は効果化学療法や放射線療法に伴う口内炎で生じる口腔内疼痛の管理及び緩和を物理的作用により行う（医療機器：局所管理ハイドロゲル創傷被覆・保護材 ） 厚生労働省資料(※1)によれば、通常の抗がん剤治療に伴う口内炎の発生頻度は30～40%であり、抗がん剤と頭頸部への放射線治療併用時の発生頻度はほぼ100％ これまで確立した標準治療はなく、対症療法が特徴・競合品比較主流であった（臨床試験成績より） 適用5分後から効果を発揮し、8時間効果が持続（写真：日本販売品）事業化＜日本＞ 販売開始 2018年5月 Meiji Seika ファルマより販売開始＜中国＞ 販売開始 2019年7月 販売開始（上市） 北京市、上海市、広州市 — 自社販売 その他中国地域 — Lee’s Pharmaより販売＜韓国＞ 販売開始 2020年9月 韓国Synex社より販売開始当社収益構造 自社販売(中国)：製品販売収益 事業提携(日本、韓国)：製品販売収益、ロイヤリティ収益Grade.3 口蓋垂周囲に潰瘍・偽膜(※2)塩酸ベンジダミン含有製剤エピシル® ⼝腔⽤液※1) 出所︓厚⽣労働省「重篤副作⽤疾患別対応マニュアル 抗がん剤による⼝内炎」※2) 出所︓「⼝腔粘膜炎評価マニュアル」 Oral Supportive Care for Cancer Committee (OSC3) ※3) 7,660円/1本 (10mL⼊), 本⽇現在疼痛緩和持続時間Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 20販売製品医療機器「エピシル® 口腔用液」episil® 中国上市セミナー (2019年7月19日開催)場 所： 中国成都（CRPC年次総会）議 長： Qin Shukui 教授（CSCO副理事長）Hu Chaosu 教授（CACA元会長）参加数 ： 中国全土より総勢約400名の専門医が集結中国初となる『がん治療による急性口腔粘膜炎の診断と予防に関する臨床ガイドライン』をCSCO(中国臨床腫瘍学会)が発行 (2021年5月)→ 新たな治療選択肢としてepisil®が推奨（左より）沈志祥教授（瑞⾦医院）、王杰军教授（上海长征医院、Chairman of SCRC）、荒井好裕（当社代表取締役社⻑）、秦叔逵教授（中国⼈⺠解放军第⼋⼀医院、Vice Chairman of CSCO、Chairman of CRPC）、胡超苏教授（复旦⼤学附属肿瘤医院、Former Chairman of CACA）、孙艳教授（北京⼤学肿瘤医院）CRPC︓The Committee of Rehabilitation and Palliative Care, China（中国抗癌協会癌リハビリテーション緩和ケア委員会）CSCO︓Chinese Society of Clinical Oncology（中国臨床腫瘍学会）CACA : The China Anti-Cancer Association Nasopharyngeal Carcinoma Committee（中国抗癌協会⿐咽頭癌委員会）SCRC : Supportive Care and Rehabilitation Committee, China（中国がん⽀持療法リハビリテーション委員会）中国臨床腫瘍学会発行月刊誌 2021年5月号がん治療による急性口腔粘膜炎の診断と予防に関する臨床診療ガイドライン（一部抜粋）「本ガイドラインの発行は、臨床腫瘍医の口腔粘膜炎に対する関心を高め、がん治療における口腔粘膜炎の治療を標準化することであり、非常に大きな意義がある」（がん支持療法およびリハビリテーション療法専門委員会委員長 Wang Jiejun 教授コメント）Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 21販売製品医療機器「エピシル® 口腔用液」中国：episil®のポテンシャル“快速止痛，饮食无忧”中国での化学療法又は放射線療法に伴う口内炎を発症する想定患者数は約80万人 (日本の4-5倍)*1【口内炎の想定患者数】【episil®の強み】 中国では化学療法又は放射線療法に伴う口内炎に対する、標準療法は確立されていない マウスウォッシュ等の既存品はあるが、希釈や1分間のうがい、使用後15分以上飲食禁止等の使用方法とされている アンメット・メディカル・ニーズであり、新たに市場を開拓 適用5分後から効果を発揮し、8時間効果が持続（臨床試験成績より） 中国国内での臨床試験成績*2を有す唯一の口内炎疼痛緩和材 患者のQOL(生活の質)向上への貢献期待 「食べる・飲む・話す」*1: IMS and Market Research*2: 当社が中国で実施した、がん患者60例を対象とした多施設共同無作為化群間比較臨床試験では、エピシル®使用群において比較対照に比べて有意に口腔内疼痛スコアが軽減することが確認されており、また当該試験においてエピシル®を使用した患者の93%が次回の使用を希望する結果が示されております。（Yuan Cheng, et al. Local analgesic effect of a bioadhesive barrier-forming oral liquid in cancer patients with oral mucositis caused by chemotherapy and/or radiotherapy: a randomized multicenter, single-use, positive-controlled, open-label study. OncoTargets and Therapy, 2018:11 8555–8564）Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 22開発品SP-02: 新規化学療法剤 「ダリナパルシン」予定適応症開発背景特徴再発又は難治性の末梢性T細胞リンパ腫（PTCL）（一般名：ダリナパルシン）＜適応拡大開発の可能性＞ その他血液がん（リンパ腫、白血病）、固形がん 欧州では未だ再発難治性のPTCL適応での承認薬はない（日米は他剤上市済） 日米欧で参照される悪性リンパ腫に対する診療ガイドラインにおいて、PTCLに対する標準治療は未だ確立されていないとされている 新規作用機序を有する治療薬や併用療法可能な治療薬の開発が期待されている 抗腫瘍活性を有する有機ヒ素化合物を製剤化したものであり、ヒ素の生体内解読経路での中間代謝物であるため、無機ヒ素化合物より毒性が低い 日米で承認されている他剤と比較して、SP-02は重い副作用（骨髄抑制、口内炎）が報告されておらず、安全性が高く長期投与、併用投与或いは高齢者への投与などの可能性が期待されるSP‐02 推定作用機序③カスペース9及び3を介してのアポトーシス誘導第II相試験における抗腫瘍効果のウォーターフォール図①腫瘍細胞内ミトコンドリア機能への直接障害半数以上の被験者でがん細胞の縮小効果が認められた最大腫瘍縮小率(%)②腫瘍細胞内ROS（活性酸素種）の産生増加①②③を介して、アポトーシス及び細胞周期停止を誘導し、腫瘍増殖抑制作用を示す。更にはネクローシス誘導作用及び血管新生阻害作用を示すと考えられる。Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. Source: Asian Multinational Phase II Study of Darinaparsin in Patients with Relapsed or Refractory Peripheral T-Cell Lymphoma. 2021 American Society of Hematology Annual Meeting Abstract #137623開発品SP-02: 新規化学療法剤 「ダリナパルシン」※当社は、ダリナパルシンに関する全世界の開発販売権を保有＜開発状況＞日本、韓国、台湾、香港： 第II相国際共同臨床試験（最終試験）終了⇒ 2020年6月結果公表 「主要評価項目達成：有効性/抗腫瘍効果（最良効果）」「安全性上の懸念は確認されず」⇒ 2021年6月 承認申請済（日本）、申請準備中（韓国等） 対象患者: 末梢性T細胞リンパ腫 67症例登録 試験目的: 再発・難治性の末梢性T細胞リンパ腫患者に対するSP-02の有効性及び安全性の検討（承認申請に先立つ最終試験としての位置づけ）開発状況/今後の事業化米国：前期第II相臨床試験完了中国：第II相臨床試験（最終試験）準備中＜今後の適応拡大予定＞その他血液がん(ATLL:成人T細胞白血病／リンパ腫、AML:急性骨髄性白血病)、固形がん：非臨床試験実施中＜事業化＞日本： 日本化薬に開発販売権導出済南米： HB Human BioScienceに販売権導出済欧米、中国： 導出検討中当社収益構造事業提携: 製品販売収益、開発販売マイルストン収益推計患者数（日本）PTCL患者数： 約4,000人/年*＊出典：国立がん研究センターがん対策情報センター 2015年‐2019年推計値、Ryosuke A, et al. Pathol Int 2008 Mar;58(3)174‐182Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 24開発品SP-04: 細胞内スーパーオキシド除去剤「PledOx®」予定適応症がん化学療法に伴う末梢神経障害（CIPN） （有効成分名：calmangafodipir）特徴/開発背景 生体に悪影響を及ぼす細胞内活性酸素の一種スーパーオキシドを分解する酵素スーパーオキシド・ジスムターゼ様の作用を持つ新規に化学合成された金属複合体 末梢神経障害は、タキサン製剤（パクリタキセル等）、プラチナ製剤（オキサリプラチン、シスプラチン等）、ビンカアルカロイド製剤等のがん化学療法の主要薬剤において、顕著に発現することが知られている*1 がん化学療法に伴う末梢神経障害に対する承認医薬品は存在しない（当社調査）開発状況/今後の事業化※当社は、SP‐04に関する日本、中国等の独占的開発販売権を保有＜開発状況＞ 日本、韓国、台湾、香港：mFOLFOX6療法を実施する大腸がん患者を対象とした第Ⅲ相国際共同臨床試験完了。 当該試験結果：主要評価項目未達現在、タキサン製剤誘発末梢神経障害対象の非臨床開発を実施中＜事業化＞ 日本： マルホに販売権導出当社収益構造事業提携: 製品販売収益、開発販売マイルストン収益推計患者数国内：約70,000～180,000人/年*2 （タキサン製剤投与）＊1 参照：厚生労働省「重篤副作用疾患別対応マニュアル 末梢神経障害」＊2 出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」,  厚生労働省 平成29年（2017年）患者調査の概況, 国立がん研究センターがん情報サービス「がんの統計」, 厚生労働省「平成28年度DPC導入の影響評価に係る調査「退院患者調査」の結果報告について」を基に当社にて算出Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 25開発品SP-05: 抗腫瘍効果の増強 葉酸製剤 「arfolitixorin」予定適応症抗がん剤フルオロウラシル (5‐FU) の抗腫瘍効果の増強 （一般名：arfolitixorin）特徴/開発背景開発状況/今後の事業化 実施中のPhase III試験において、現在の標準治療FOLFOX(+BV)に対して、SP‐05を含むARFOX*1 (+BV) のより高い治療効果を示すことで、新たな標準治療法として大腸がん化学療法レジメン入りを目指す SP‐05はレボホリナート/ホリナートの最終活性代謝物[6R]‐MTHFのヘミ硫酸塩であり、フルオロウラシル代謝物とTS（チミジル酸合成酵素）の複合体形成を安定化させTS阻害作用を増強することでより高いフルオロウラシルの抗腫瘍効果が期待される葉酸製剤  大腸がん以外に5‐FUが適応となる胃がんや小腸がん、膵臓がん等への適応拡大も視野※当社は、SP‐05に関する日本の独占的開発販売権を保有＜開発状況＞ 日本：第III相国際共同臨床試験 実施中 試験名：進行結腸直腸がん患者を対象とした5‐FU＋オキサリプラチン＋ベバシズマブ療法におけるSP‐05(arfolitixorin)併用とロイコボリン併用の有効性を比較する無作為化並行群間多施設共同第III相試験（AGENT試験） 主要評価項目： 有効性：全奏効率（最良腫瘍縮小効果の、完全奏効及び部分奏効の割合） 試験実施国： 日本、米国、カナダ、欧州、オーストラリア 目標症例数： 440症例（権利導入元Isofolとの共同開発）⇒ 2021年3月、330症例の有効性(ORR,PFS)と安全性にかかる中間解析を経て最小目標症例数である440症例と設定⇒ 米国においてFDAよりファスト・トラック指定を受ける(Isofol社権利地域)⇒ 2022年上半期 トップライン結果公表予定、2022年下半期承認申請予定＜事業化＞ 日本：導出検討中推計罹患数（日本）大腸がん罹患数： 150,000人以上/年*2Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. *1 ARFOX療法＝arfolitixorin(SP-05)+5-FU(F)+Oxaliplatin(L-OHP)   *2 出典：国立がん研究センターがん情報サービス「がん統計」（全国がん登録）26開発品SP-05: 抗腫瘍効果の増強 葉酸製剤 「arfolitixorin」【体内で活性代謝物変換が必要】【体内での代謝プロセスは不要】SP-05の作用機序(MOA)通常のDNA合成5‐FU投与レボホリナート/ホリナート+ 5‐FU投与dUMP↓FdUMP↓FdUMP5‐フルオロウラシル (5‐FU)5‐フルオロウラシル (5‐FU)SP‐05 + 5‐FU投与5‐フルオロウラシル (5‐FU)↓FdUMP通常量のチミジン供給通常のDNA合成チミジン欠乏DNA合成 の停止腫瘍細胞の生存腫瘍細胞死レボホリナート[6S]‐5‐formyl‐THF↓[6R]‐5,10‐methenyl‐THF↓[6R]‐10‐formyl‐THF↓[6S]‐THF↓[6R]‐MTHFSP‐05= [6R]‐MTHF最終活性代謝物を投与することで腫瘍細胞内濃度を高める高い効果が期待できるDNA合成の停止腫瘍細胞死誘導5‐FU代謝物はTSを阻害し、チミジン供給を抑制することでDNA合成を阻害 活性型葉酸[6R]‐MTHFと5‐FU代謝物、TSが複合体形成し複合体からのTSの解離を遅延させ、抗腫瘍効果を増強する（BiochemicalModulation）。SP‐05はレボホリナート/ホリナートの最終活性代謝物 [6R]‐MTHFのヘミ硫酸塩である。SP‐05は5‐FU代謝物とTSの複合体形成を安定化させTS阻害作用を増強することで5‐FUの抗腫瘍効果を増強する（Biochemical Modulation）。TS: チミジル酸合成酵素,  FdUMP: フルオロデオキシウリジン－リン酸,  dUMP: デオキシウリジン－リン酸Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 27開発品SP-05: 抗腫瘍効果の増強 葉酸製剤 「arfolitixorin」Average ORR based on pivotal Phase III trials considered in a recent meta-analysis/review by Giuliani et al.[1]Phase I/IIa 試験結果と既存療法(メタデータ)との比較All-comers Chemotherapy alone58.0%All-comers Chem + targeted therapies52.0%53.0%50%45.0%40.0%SP-05PI/IIa data27.0%20.0%奏効率70.0%60.0%50.0%40.0%30.0%20.0%10.0%0.0%5FU/LVcapacitabineFOLFOXFOLFIRIARFOX/ARFIRIARFOX/ARFIRIFOLFOX+BVFOLFIRI+BVXELOX+BVAbbreviations: 5-FU: 5-fluorouracil; anti-EGFR: anti-epidermal growth factor receptor; ARFOX: infusional 5-FU,Arfolitixorin, oxaliplatin; ARFIRI: infusional 5-FU,Arfolitixorin, irinetocan; FOLFIRI: infusional 5-FU, l-leucovorin, irinetocan; FOLFOX: infusional 5-FU, l-leucovorin, oxaliplatin; BV: bevacizumab; CTX: cetuximab; ORR: overall/objective response rate; PFS: progression free survival; PMAB: panitumumab; SOC:standard of care; LV: leucovorin; mCRC: metastatic colorectal cancerSource: [1] Giuliani and Bonetti (2018) First-line therapies in metastatic colorectal cancer: integrating clinical benefit with the costs of drugs. International Journal of Colorectal DiseaseSource: Syneos Health Market Access Report on behalf of Isofol. Report generated in 2019 Phase I/IIa 試験におけるSP‐05: (ARFOX/ARFIRI)の奏効率は、標準治療法とされる大腸がん化学療法レジメンと比較して、高い結果が示された。 実施中のPhase III試験において、SP‐05を含む(ARFOX＋BV)レジメンとFOLFOX+BVレジメンとの有意差を示すことで「新たな標準治療法」として、大腸がん化学療法レジメン入りを目指す。Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 28新規開発候補● 核酸医薬RECQL1‐siRNA プロジェクト対象:化合物:消化器がんや卵巣がん等の転移による腹膜播種治療を対象。推定国内患者数は7万人程度。腹膜播種治療の選択肢は限られており、新しい治療法が求められている。RECQL1‐siRNA/LNP製剤は、本邦で創成されたがん細胞で過剰発現が認められるDNA修復酵素ヘリカーゼファミリーRECQL1に対するsiRNAで、がん細胞内で当該酵素のみを選択的に発現抑制することで、がん細胞のDNA障害が修復されず細胞分裂M期で細胞死に至ると考えられる新しい作用機序の化合物。当該siRNA基盤特許は米国アルナイラム社から独占的使用許諾による。非臨床開発段階。In vitro/in vivo各非臨床試験で抗腫瘍効果確認済。開発段階:パートナー： ㈱ジーンケア研究所。当社は同社と本プロジェクト権利導入のオプション契約を締結済。対照群では、移植した腫瘍は縮⼩していないRECQL1-siRNAを投与したマウスでは移植した腫瘍が縮⼩している● 新規RNA編集技術PPR (Pentatricopeptide Repeat)プロジェクト目標:当社とエディットフォース㈱の共同研究開発契約に基づき、各種がん又は希少疾病の中から、原因変異遺伝子が特定されている疾病を選出し、PPR技術によるエクソン・スキッピングやノックダウン手法などを用いて、疾病原因遺伝子を排除することによる根本治療を目指す。PPRタンパク質は、植物で発見されたRNA塩基配列特異的に結合する核酸結合タンパク質であり、対象となる塩基配列に結合する分子を自在に設計・構築する技術となる。機能解析により、RNAリモデリング能力(RNA二次構造を解く)、RNA切断・分解からの保護、位置特異的なRNA切断、位置特異的な塩基置換(ex. C to U)等の機能を持つことが報告されている。エディットフォース㈱の技術は、PPRタンパク質とRNAとの結合メカニズムを明らかにし、それを基盤に”任意の塩基配列に結合する人工核酸結合タンパク質”を設計・構築。リード最適化、対象疾病選定。PPR：開発段階：Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 294. 財務情報Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 302021年度 連結業績実績 (国際会計基準IFRS)単位︓百万円売上収益営業費⽤営業利益税引前利益当期利益2021年度（実績）2021年度（予想）*5596002,9783,100△2,419△2,442△2,478△2,500△2,500△2,500*2021年度予想値：2021年11月10日公表「通期業績予想数の修正に関するお知らせ」に記載売上収益営業費用業績予想修正時に見込んでいた、製品 Sancuso® (SP-01)と episil®(SP-03)の販売収益、開発品 SP-02 日本権利導出契約一時金収入等により構成される見通しに、新型コロナウイルス感染症の影響を受けて、実績値での着地となった。研究開発費、販管費等において一部経費のコントロールを行った結果、予想値より営業費用が低減した。Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 31連結業績 (国際会計基準IFRS)（単位︓百万円）2019年度 2020年度 2021年度実績実績実績2022年度予想2022年度〜損益に影響する事業進捗（想定）1,3104545592,300~3,8003,0724,5702,9783,400~3,650△1,762 △4,116 △2,419△1,100~150△1,867 △4,127 △2,418△1,200~50売上収益営業費⽤営業利益当期利益営業費⽤内訳売上原価研究開発費販管費(償却費:販管費内数)(減損損失:販管費内661,1381,868475-2101,9282,4324968001858451,948496-従業員数 （⼈）527777※　2019年度売上のうち1,000百万円は契約⾦収⼊売上収益・　SP01 販売成⻑・　SP03 販売成⻑・　SP02 当局承認、上市・　〃　　 製品販売収益→開始・　〃　　 権利導出収益・　SP05 権利導出収益研究開発費・　SP05 第Ⅲ相試験→完了・　新規開発品導⼊可能性販管費、その他・　事業体制構築→完了・　Covid-19の動向Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 32連結財政状態 (国際会計基準IFRS)（単位︓百万円）2020年12⽉期2021年12⽉期現預⾦ 当期損益、開発投資による減少現預⾦無形資産その他資産合計負債合計うち普通社債資本⾦・資本剰余⾦利益剰余⾦等⾃⼰株式負債及び資本合計2,9642,3564555,7752,1231,0006,445△ 2,724△705,7757142,0793513,144556-7,848△ 5,190△703,144無形資産 SP-01,SP-03の無形資産償却負債 普通社債償還完了（2021年3⽉）利益剰余⾦等 当期損益による減少有利⼦負債残⾼–Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 335. 資金調達Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 34資金調達の進捗資金調達の種類：普通社債 500百万円、新株予約権 33百万株相当発行想定資金使途： SP‐02開発資金等1,500百万円・SP‐02の血液がんを中心とする他のがん種（ATLL:成人T細胞白血病／リンパ腫、AML:急性骨髄性白血病）等を対象とする適応症拡大開発・自社販売体制を有する中国における開発・臨床試験費用に充当予定新規開発品導入等 1,922百万円・新規開発品導入機会の実現と初期開発投資・既存の2製品と3開発品に留まらず、新規開発品の探索導入を実施・その他開発活動と営業活動の体制維持調達状況： 普通社債500百万円（3/2払込完了）、3/23に期限前償還完了新株予約権行使による調達額 647百万円（2022/3/28現在）Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 355. 事業目標、成長戦略Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 36事業実績、事業目標 (2017年3月株式上場以降の主要実績と今後の目標）2017 ～ 202120222023～製品開発品SP-01Sancuso®IPO～昨期の実績✅中国 承認 (2018)✅中国 上市 (2019)今期計画及び目標将来の目標☐中国売上拡大（診療ガイドライン収載等のマーケティング諸活動）SP-03 episil®✅日本 承認上市 (2018) ✅韓国 承認上市 (2020)✅中国 承認上市 (2019)☐中国/日本/韓国 売上拡大SP-02SP-04SP-05✅PTCL P2 試験終了,試験成功 (2020)✅日本承認申請 (2021/06)☐日本承認 (2022) ☐適応拡大,中国開発 (2022-)☐各国への権利導出 (2022-)✅権利導入 (2017) ☑P3 終了結果未達 (2020) ✅権利導出 (2019) ✅非臨床開発着手 (2021-) ☐臨床試験実施 (2023-) ✅ 日本権利導入 (2020)✅中間解析 (2021/03)✅ P3 試験実施 (2020-) ☐権利導出 (2022-) ☐P3 試験結果 (2022/1H) ☐承認申請 (2022/2H-) 新規開発品探索✅ ゲノム編集共同研究開発開始 (2019)✅ 核酸医薬開発候補 (2020) ☐新規開発品探索・確保事業全般✅ IPO東証マザーズ (2017)✅ SP-04権利導入 (2017) ✅ 中国自販体制構築 (2018) ✅ SP-05権利導入 (2020) ☐新規開発品導入☐営業利益黒字化（2022年2月末日現在）✅ 達成☐ 計画/目標Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 37ソレイジアの成長戦略不断なる開発品の拡充＜計画＞新規開発品への取り組み2020年SP-05(arfolitixorin)導⼊, 試験開始2017年SP-04(PledOx)導⼊, 試験開始2015年SP-03(episil)導⼊, 開発開始＜計画＞営業利益の⿊字化達成（研究開発費除く）2022年ダリナパルシン (SP-02)承認予定と製品販売開始arfolitixorin (SP-05)第三相トップラインデータ公表2021年ダリナパルシン当局申請 (SP-02)2020年韓国市場での製品販売開始 (SP-03)2019年中国市場での製品販売開始 (SP-01,03)2018年⽇本市場での製品販売開始 (SP-03)開発成功による事業化2011年SP-02(darinaparsin)導⼊, 試験開始2008年SP-01(Sancuso)導⼊, 試験開始2008年⽇本創業Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 386. リスク情報Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 39事業成長の阻害要因となり得る主要リスクとその対応策主要なリスク内容顕在化の可能性/時期顕在化した場合の影響度対応策医薬品研究開発の不確実性臨床試験結果等における医薬品の有効性と安全性の不確実性製品開発品販売製品開発権導出契約実現品の導出の不確実性、導提携の不出先の事業成果確実性にかかる不確実性1. 一つの開発品の失敗が全社企業価値に及ぼす影響を圧縮するため、製品開発品の品目数を厚くしたポートフォリオを組成する。中/中長期中含めたポートフォリオを組成する。2. 不確実性が相対的に高い早期段階の開発品に依存することなく、後期段階の開発品も3. 当社製品開発ポートフォリオは、既に2品目につき開発成功と製品化を実現し、1品目は開発完了し当局申請に到達している。中/中長期中1. 開発品の収益化につき、製薬企業への権利導出のみに依存することなく、自社販売体制の整備と運営を行うことによって、収益確保を安定化させる。既に、主要市場である中国3大都市（北京市、上海市、広州市）では自社販売体制の構築を完了している。2. 医薬品開発に際し、導出先の開発可否判断や開発実行に依存することなく（所謂“導出先企業による開発塩漬け”の状況を回避する）、当局承認に至るまでのプロセスを当社自社開発にて行いうるような権利導出関係を構築する。※上記及びそれ以外のリスクは、当社有価証券報告書の「事業等のリスク」をご参照ください。Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 40AppendixCopyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 41重要な契約（１）開発コード(製品名)SP-01(Sancuso®)相手先契約締結年月契約期間契約内容SP-02Alaunos① 相手先は、当社に対し、米国、欧州諸国を含む全世界において、本製剤の適応症を対象とするサブライセンKyowa Kirin Services Limited (旧StrakanInternational S.A.)Lee’s Pharmaceutical (HK) LimitedTherapeutics(旧ZIOPHARMOncology, Inc.)日本化薬株式会社2008年５月(2008年10月, 2009年１月, 2010年７月, 2015年９月改訂)2015年11月2011年３月(2014年７月, 2021,10月改訂)2021年10月契約締結日より当社にて本製剤を販売開始後10年が経過した日又は特許が満了する日のどちらか遅い日まで① 当社に対し、中国等における本製剤の独占的開発販売権を付与する。② 当社は、相手先に対して契約一時金をはじめ、開発の進捗や売上高の目標達成に応じたマイルストン及び売上高に応じた一定率のロイヤリティを支払う。契約締結日より契約地域において本製剤を販売開始後５年を経過した事業年度の12月31日まで付与する。① 当社は、相手先に対し、中国（北京、上海、広州、香港、マカオを除く）における本製剤の独占的販売権を② 相手先は、当社に対し、契約一時金をはじめ、販売の開始等に応じたマイルストンを支払う。契約締結日より販売開始から10年目、特許が満了する日又は特許以外の規制上の保護期間が満了した時のいずれか遅い日が終了するまで契約締結日より全ての本件特許の終了又は本製品の再審査期間満了のいずれか遅い時までであり、両者合意により一定期間更新される② 当社は、相手先に対して開発着手金をはじめ、開発の進捗や売上高の目標達成に応じたマイルストン及び売ス付与権付き独占的開発販売権を付与する。上高に応じた一定率のロイヤリティを支払う。① 当社は、相手先に対し、日本における本剤の研究、開発、商業化、製造に関する権利を付与する。② 相手先は、当社に対し、契約一時金をはじめ、開発及び販売の進捗に応じたマイルストン（総額最大77億円）を支払う。③ 当社は、相手先に対して、独占的に本製品の販売を行う。Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 42重要な契約（２）開発コード(製品名)相手先契約締結年月契約期間契約内容SP-03(episil®)Camurus AB2015年３月 (2018年８月, 2019年３月改訂)契約締結日より各国において本製品を販売開始後10年間① 相手先は、当社に対し、日本、中国及び韓国における本製品の独占的開発販売権を付与する。② 当社は、相手先に対して契約一時金をはじめ、開発の進捗等に応じたマイルストンを支払う。Meiji Seika ファルマ株式会社Lee’s Pharmaceutical (HK) Limited2016年11月初回発売日より10年経過するまで ① 当社は、相手先に対し、日本における独占的販売権を付与する。② 相手先は、当社に対し、契約一時金をはじめ、開発の進捗や売上高の目標達成に応じたマイルストン及び売上高に応じた一定率のロイヤリティを支払う。2017年２月契約締結日より契約地域において販売日開始後10年経過するまで① 当社は、相手先に対し、中国（北京、上海、広州を除く）における本製品の独占的販売権を付与する。② 相手先は、当社に対し、開発の進捗や売上高の目標達成に応じたマイルストンを支払う。SP-04Egetis Therapeutics AB(旧PledPharma AB)2017年11月 (2019年10月改訂)マルホ株式会社2019年12月SP-05Isofol Medical AB2020年８月特定の期間を定めていない① 相手先は当社に対し、日本、中国（香港、マカオを含む）、韓国、台湾における本製剤の独占的開発販売権を付与する。② 当社は、相手先に対して契約一時金をはじめ、開発の進捗や売上高の目標達成に応じたマイルストン（総額最大 111億円）及び売上高に応じた一定率のロイヤリティを支払う。① 当社は、相手先に対し、日本における独占的販売権を付与する。② 相手先は、当社に対し、契約一時金をはじめ、今後の開発及び販売の進捗に応じたマイルストン（総額最大190億円）を支払う。③ 当社は、相手先に対して、独占的に本製品の販売を行う。① 相手先は、当社に対し、日本における本製品の独占的開発販売権を付与する。② 当社は、相手先に対して契約一時金をはじめ、開発の進捗と開発成功後の売上高達成に応じたマイルストン（開発投資含めたマイルストン総額最大 104億円）を支払う。契約締結日より本件特許の終了又は本製品の上市後8年間が経過した時のいずれか遅い時まで契約締結日より本件特許の終了又は第三者が日本においてジェネリックの販売承認を得る時のいずれが早い時までCopyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 43注意事項 本資料には、当社に関する⾒通し、将来に関する計画、経営⽬標などが記載されています。これらの将来に対する⾒通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該仮定が必ずしも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本資料の記載と著しく異なる可能性があります。 別段の記載がない限り、本資料に記載されている財務データは⽇本において⼀般に認められている会計原則に従って表⽰されています。 本資料に含まれる当社以外に関する情報は、⼀般の公知の情報に依拠しています。かかる情報の正確性、適切性等について当社は何らの検証も⾏っておらず、またこれを保証するものではありません。 本資料に含まれている医薬品及び医療機器（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝広告、医学的アドバイスを⽬的としているものではありません。 本資料は、いかなる有価証券の取得の申込みの勧誘、売付けの申込み⼜は買付けの申込みの勧誘（以下「勧誘⾏為」という。）を構成するものでも、勧誘⾏為を⾏うためのものでもなく、いかなる契約、義務の根拠となり得るものでもありません。次回の開⽰時期本資料の次回更新は、2023年３⽉を予定しております。Copyright© 2022 Solasia Pharma K.K. All Rights Reserved. 44